导读：软骨发育不全症（achondroplasia）是导致身材不成比例的骨骼发育不良的最常见形式。目前已在美国、欧洲、和日本获批治疗儿童软骨发育不全症。
2022年6月21日，BioMarin公司宣布日本厚生劳动省 (MHLW)批准了Voxzogo (vosoritide,伏索利肽) 注射制剂，该药是一种每日注射一次的C型利钠肽（CNP）类似物，用于治疗生长板未闭合的所有年龄段儿童的软骨发育不全症。
Voxzogo（Vosoritide，伏索利肽）是一种改良的C型利钠肽 (CNP)，通过下调成纤维细胞生长因子受体 3 (FGFR3) 信号传导直接靶向软骨发育不全的潜在病理生理学，从而促进软骨内骨形成。
批准是基于一项全球 3 期随机、双盲、安慰剂对照研究的结果，该研究评估了 Voxzogo 的疗效和安全性以及该 3 期研究的长期扩展，以及来自参与的患者的数据在一项 2 期随机、双盲、安慰剂对照临床试验中，评估 Voxzogo 在0至 < 60个月的软骨发育不全婴儿和幼儿中的安全性和有效性。
在一项为期 52 周、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期研究中评估了 Voxzogo 在软骨发育不全患者中的安全性和有效性。使用 Voxzogo 观察到血压短暂下降。在临床研究中，在 52 周的治疗期内，接受 Voxzogo 治疗的 60 名患者中有 8 名（13%）共有 11 次血压短暂下降，而安慰剂组 61 名患者中有3名（5%）发生血压短暂下降。患有严重心脏或血管疾病或服用抗高血压药物的患者被排除在试验之外。为了降低血压下降和相关症状（头晕、疲劳和/或恶心）的风险，患者在给药前应充分补充水分并摄入足够的食物。
最常见的不良反应发生在大于或等于5%的Voxzogo治疗患者中，并且在第 3 期研究中的百分比高于安慰剂是注射部位反应（包括发红、瘙痒、肿胀、瘀伤、皮疹、荨麻疹、痛）、呕吐、关节痛、血压下降、肠胃炎、腹泻、头晕、耳痛、流感、疲劳、季节性过敏和皮肤干燥。
在欧盟，Voxzogo于2021年8月获得批准，用于治疗年龄从2岁至生长板闭合的儿童治疗软骨发育不全症（achondroplasia）。在美国，Voxzogo于2021年11月获得批准， 用于5岁及以上具有开放骨骺（生长板）的患有软骨发育不全症（最常见的侏儒症）的儿童患者的线性生长加速。值得一提的是，在美国和欧盟，Voxzogo均被授予了治疗软骨发育不全症的孤儿药资格（ODD）。
Voxzogo是第一个被批准治疗软骨发育不全症儿童患者的药物，可治疗疾病的根本原因，代表着一个重大医学突破，有潜力对患者的生活产生有意义的影响。
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