近日，美国FDA批准Rhythm制药公司药物Imcivree（setmelanotide）新适应症，用于治疗Bardet-Biedl综合征（BBS）患者，进行体重管理。
批准是基于该公司关键的 III 期试验的数据。该药物表现出早期、显着和持续的体重减轻，达到了主要终点和所有关键的次要终点。在没有节食和运动的情况下，BMI的平均百分比变化为 -7.9%。在 12 岁及以上可以自我报告饥饿的患者中，52 周时饥饿评分的平均变化为 -2.1，具有统计学意义。
Imcivree是第一款靶向MC4R通路损伤的治疗方法。MC4R在调节饥饿、热量摄入和能量消耗的生物学通路中起着关键作用。MC4R通路损伤也是与BBS相关的早发严重肥胖和贪食症的根本原因。
Rhythm董事长、总裁兼首席执行官David Meeker博士在一份声明中表示:“FDA的批准代表着Rhythm的一个重要里程碑，验证了我们为患有罕见MC4R途径疾病引起的摄食过度和严重肥胖的人开发Imcivree的战略，并使我们能够为一个已建立的BBS患者社区及其家人提供精确治疗，他们迫切等待新的治疗方案。”
Rhythm制药公司公布了Imcivree（setmelanotide）在 BBS 综合征或 POMC 或 LEPR 缺乏性肥胖症中接受 18 个月至 3 年治疗的长期扩展研究数据。该演讲在亚特兰大举行的内分泌学会年会暨博览会 (ENDO) 上进行。在 II 期或 III 期接受 setmelanotide 治疗的 42 名 BBS 患者继续进入长期延长期。截至数据截止，分别有 30 名和 19 名患者接受了至少 18 个月和 24 个月的药物治疗。在 18 个月和 24 个月时，所有患者的体重指数 (BMI) 平均百分比变化分别为 -9.5% 和 -14.3%。
此前，Imcivree于2021年获得FDA批准，用于治疗POMC、PCSK1或LEPR缺陷型肥胖症，这也是一类罕见的肥胖症，患者表现出无法满足的饥饿（贪食症）和早发严重肥胖。POMC、PCSK1或LEPR基因缺陷会损害黑皮质素4（MC4）受体通路。
文章来源：Rhythm's Imcivree Scores FDA Approval in Bardet-Biedl Syndrome
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