2022年6月13日，Amylyx Pharmaceuticals公司宣布加拿大卫生部有条件批准口服固定剂量药物Albrioza（sodium phenylbutyrate and taurursodiol，苯丁酸钠和牛磺酸二醇），用于治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。
批准是根据加拿大卫生部的符合条件通知 (NOC/c) 政策授权的。批准的条件之一是提供正在进行的3期PHOENIX试验的数据。其他条件包括额外的计划或正在进行的研究。Amylyx预计2024年PHOENIX试验的一线结果。
批准基于来自 CENTAUR 的数据，这是一项在 137 名 ALS 参与者中进行的多中心 2 期临床试验，包括 6 个月的随机安慰剂对照期和开放标签长期随访期，这表明参与者接受了治疗在 24 周内，Albrioza的肌萎缩侧索硬化功能评定量表 – 修订版 (ALSFRS-R) 平均得分高出 2.32 分。CENTAUR 的详细数据发表在《新英格兰医学、肌肉与神经杂志》和《神经病学、神经外科和精神病学杂志》上。
在 24 周随机阶段，ALBRIOZA组和安慰剂组报告的不良事件和停药率相似；然而，在ALBRIOZA组中，胃肠道事件的发生频率更高（≥2%）。
有临床数据表明，与服用安慰剂的人相比，服用Albrioza的肌萎缩侧索硬化症 (ALS)患者在功能结果方面具有统计学意义和临床意义的益处，无论是作为独立疗法还是添加到现有的肌萎缩侧索硬化症 (ALS)疗法中。这一决定标志着Albrioza首次在全球范围内向Amylyx授予上市许可。
此前，Albrioza已获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的优先审查，并指定了 2022 年 9 月 29 日的处方药用户费用法案。此外，欧洲药品管理局 (EMA) 已验证公司提交Albrioza的上市许可申请，在欧洲用于治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS)，目前正在审查中。
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
