2022年6月13日，Alnylam Pharmaceuticals公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Amvuttra (vutrisiran)用于治疗成人遗传性甲状腺素运载蛋白介导的(hATTR)淀粉样变性的多发性神经病。Amvuttra (vutrisiran)是一种每三个月(每季度)通过皮下注射一次的RNAi治疗药物。
Amvuttra的批准是基于HELIOS-A为期9个月的阳性结果，这是一项全球性、随机、开放标签、多中心、3期研究，旨在评估Amvuttra在多组hATTR淀粉样变伴多发性神经病患者中的疗效和安全性。164例hATTR淀粉样变患者按照3:1的比例随机接受每三个月一次皮下注射25mg vutrisiran(N = 122)或每三周一次静脉输注0.3mg/kg patisiran(N = 42)(对照组)共18个月。Amvuttra的疗效通过比较HELIOS-A中的Amvuttra组与patisiran的标志性阿波罗3期研究中的安慰剂组(n=77)进行评估，该研究是一项在可比患者人群中进行的随机对照研究。
Amvuttra符合研究的主要终点，即9个月时改良神经病变损伤评分+ 7 (mNIS+7)相对于基线的变化。与外部安慰剂组(N=67)报告的14.8点平均增加(恶化)相比，Amvuttra治疗(N=114)导致mNIS+7从基线平均减少(改善)2.2点，导致相对于安慰剂的17.0点平均差异(p < 0.0001)；到9个月时，与基线相比，50%接受Amvuttra治疗的患者经历了神经病变损害的改善。
Amvuttra在9个月时也符合研究中的所有次要终点，诺福克生活质量问卷-糖尿病神经病变(诺福克QoL-DN)评分和定时10米步行试验(10-MWT)显著改善，并且观察到探索性终点的改善，包括修正体重指数(mBMI)相对于基线的变化，所有这些都是相对于外部安慰剂而言的。18个月时的疗效结果与9个月时的数据一致，与外部安慰剂相比，Amvuttra在所有次要终点(包括mNIS+7、诺福克QoL-DN、10-MWT和mBMI)方面取得了具有统计学意义的改善，并且与研究内patisiran参考组相比，血清TTR降低不存在劣效性。
Amvuttra显著改善了多发性神经病的体征和症状，超过50%的患者经历了疾病表现的停止或逆转。
安全性方面，Amvuttra在9个月的给药中表现出令人鼓舞的安全性和耐受性，并且没有出现与药物相关的停药或死亡。在接受Amvuttra治疗的患者中，最常报告的不良事件(AE)包括关节痛(11%)、呼吸困难(7%)和维生素A减少(7%)。5名患者(4%)报告了注射部位反应(ISR ),这些反应都是轻微和短暂的。
此前，Vutrisiran在美国和欧盟(e U)被批准为孤儿药，用于治疗ATTR淀粉样变，在日本用于治疗甲状腺素运载蛋白型家族性淀粉样变伴多发性神经病。
目前，Vutrisiran正在接受欧洲药品管理局(EMA)、巴西卫生监督局(ANVISA)和日本药品和医疗器械管理局(PMDA)的审查。
文章来源：FDA Approves Amvuttra (vutrisiran) for the Treatment of the Polyneuropathy of Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloidosis in Adults
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