Luspatercept (Reblozyl)是一种甲状腺成熟剂，在美国被批准用于治疗需要定期输注红细胞(RBC)的β-地中海贫血患者的贫血。此外，它还适用于在8周内需要2个或更多RBC单位的极低至中度风险骨髓增生异常综合征(MDS)伴环状铁粒母细胞或MDS/骨髓增生性肿瘤伴环状铁粒母细胞和血小板增多症患者。
在2022年EHA大会上提交的3期临床试验(NCT02604433)的更新数据中，报告了在接受luspatercept-aamt (Reblozyl)持续治疗的β-地中海贫血患者中，红细胞(RBC)输血依赖性降低的持续时间最长。
在任何连续的12或24周间隔期内，接受luspatercept与安慰剂的患者的RBC输血负荷比基线降低至少33%和比基线降低至少50%。长期数据截止日期为2021年1月5日，在luspatercept组的224名患者中，173名患者(77.2%)在任何12周间隔内至少有33%的反应，116名患者(51.8%)在任何24周间隔内有反应。
据报道，在12周和24周的间隔期内，分别有112名患者(50%)和53名患者(23.7%)的输血负担降低了至少50%。
这些结果与之前的数据截止点进行了比较:2018年5月11日(主要数据截止)和2019年1月7日(中间数据截止)。在初步分析中，70.5%和41.1%的患者在12周和24周的时间间隔内输血负担至少降低了33%。在中间分析中，这些比率分别为76.3%和45.1%。在初步分析中，分别有40.2%和16.5%的患者在任何12周和24周的时间间隔内出现了至少50%的减少，而在中期分析中，这一比例分别为44.6%和20.5%。
文章来源：he longest duration of reduction in red blood cell transfusion dependence was reported among patients with β-thalassemia who received continued treatment with luspatercept-aamt in the updated data from the phase 3 BELIEVE trial.
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