2022年5月21日，Regeneron制药公司宣布了评估Evkeeza(evinacumab)治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)的5-11岁儿童的3期试验的积极结果。试验达到了其主要终点，显示在第24周，将研究用Evkeeza加入其他降脂治疗的儿童平均降低了48%的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)。
这项单臂、非盲研究(NCT04233918)评估了evinacumab在14名儿科患者(平均年龄9岁)中的疗效和安全性，患者的平均LDL-C水平为264mg/dL。这些受试者中，86%服用他汀类药物，93%服用依折麦布，50%进行了LDL单采术，14%服用lomitapide。
除了降脂治疗24周外，患者每4周静脉内接受15mg/kg的evinacumab。主要终点是LDL-C从基数到第24周的变化。关键的次要终点包括evinacumab对其他脂质参数的影响。
结果显示，evinacumab符合主要终点，证明第24周时LDL-C平均下降48%。在79%的患者中，evinacumab治疗至少使LDL-C减少了一半，并且与132mg/dL的LDL-C绝对平均减少量相关。
通常在治疗的前8周内，还观察到所有脂质终点参数（载脂蛋白B、非高密度脂蛋白胆固醇、脂蛋白(a)和总胆固醇）的水平降低。
所有完成试验的患者对Evkeeza的耐受性普遍良好。最常见的不良事件(AE)是咽痛(口咽痛，21%)以及上腹痛、腹泻、头痛和鼻咽炎(均为14%)。有2例严重AE(主动脉瓣狭窄和扁桃体炎)，均被认为与治疗无关。
此前，Evkeeza是首个ANGPTL3靶向(血管生成素样3靶向)疗法！欧洲委员会已批准Evkeeza用于12岁及以上纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者的辅助疗法。
详细的结果在第五届欧洲动脉粥样硬化协会儿科家族性高胆固醇血症研讨会上发表，且Regeneron计划在2022年底前向美国食品药品监督管理局(FDA)提交小儿适应症申请。这些研究数据将成为监管文件的基础。
目前，Evkeeza在5至11岁HoFH患者中的潜在用途正在临床开发中，其安全性和有效性尚未得到任何监管机构的充分评估。
参考来源：Evkeeza®(evinacumab) phase 3 trial demonstrates 48% LDL-C reduction in children with ultra-rare form of high cholesterol.新闻发布，Regeneron Pharmaceuticals，Inc.；2022年5月21日。访问时间：2022年5月24日。
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