2022年5月25日，施维雅（Servier）公司宣布美国FDA已批准ivosidenib (Tibsovo)与阿扎胞苷联合用于治疗年龄在75岁或以上的新诊断的IDH1突变急性髓细胞白血病(AML)患者，或患有排除使用强化诱导化疗的合并症的患者。
3期AGILE试验的结果支持了扩大的批准范围，该试验表明，与单用阿扎胞苷相比，伊维替尼联合阿扎胞苷显著提高了无事件生存率(EFS )( HR，0.35；95% CI，0.17-0.72；双面的P = .0038)。与单用阿扎胞苷相比，加用伊维替尼还改善了中位总生存期(OS)，分别为24.0个月(95% CI，11.3-34.1)和7.9个月(95% CI，4.1-11.3)(HR，0.44；95% CI，0.27-0.73；P = .001)。
值得一提的是，Tibsovo（ivosidenib）是一种异柠檬酸脱氢酶1 (IDH1)的口服靶向抑制剂，该药获得了FDA的批准用于经一款检测方法（雅培RealTime IDH1伴随诊断试剂盒）证实存在易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者。它是首个也是唯一1个获得FDA批准治疗IDH1突变R/R AML的药物。
全球、双盲、安慰剂对照、3期试验招募了以前未经治疗的中心确诊患者IDH1-不适合强化化疗的突变AML。
在2021年3月18日的数据截止日，共有39名患者接受治疗；这些患者中38%在研究组，16%在对照组。
其中发布的其他数据新英格兰医学杂志结果显示，伊维替尼组的CR率为47% (95% CI，35%-59%)，阿扎胞苷单药组的CR率为15% (95% CI，8%-25%)P < .001)。与单用阿扎胞苷组的11.2个月相比，伊维替尼组的CR中位持续时间尚未达到。
在那些获得完全缓解的患者中，研究组和对照组患者在1年内保持完全缓解的估计概率分别为88%和36%。ivosidenib/阿扎胞苷组的中位CR时间为4.3个月(范围1.7-9.2)，单用阿扎胞苷组的中位CR时间为3.8个月(范围1.9-8.5)。在研究组和对照组中，分别有53% (95% CI，41%-65%)和18% (95% CI，10%-28%)的患者观察到CR或部分血液学恢复的CR。
此外，62% (95%可信区间，50%-74%)接受伊维替尼/阿扎胞苷治疗的患者出现客观缓解，而19% (95%可信区间，11%-30%)仅接受阿扎胞苷治疗的患者出现客观缓解(P < .001)。缓解持续时间的中位数分别为22.1个月(95%可信区间为13.0-不可估计)和9.2个月(95%可信区间为6.6-14.1)。
该组合的安全性与之前发表的研究结果一致。在接受该方案的新诊断AML患者中观察到的最常见毒性包括恶心、呕吐、心电图QT延长、失眠、辨证、白细胞增多、血肿、高血压、关节痛、呼吸困难和头痛。
2021年8月，Tibsovo（ivosidenib）获得FDA批准治疗胆管癌。在中国，它于今年2月获得批准用于治疗携带IDH1突变的成人复发或难治性AML患者。
参考来源：
Servier announces FDA approval of Tibsovo (ivosidenib tablets) in combination with azacitidine for patients with newly diagnosed IDH1-mutated acute myeloid leukemia. News release. Servier Pharmaceuticals. May 25, 2022. Accessed May 25, 2022. https://prn.to/3sX1OOw
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