导读：先天性高胰岛素血症是一种主要影响幼儿的罕见儿科疾病。由于生产胰岛素的细胞中存在的基因缺陷，这些儿童的胰岛素水平升高，导致在儿童时期持久出现低血糖。目前的治疗选择有限，并且可能无法完全控制低血糖。Dasiglucagon是一种在即用型水溶液中配制的胰高血糖素类似物。在3期试验中，结果显示其能降低静脉输注葡萄糖的需求。根据目前获得的研究数据，Dasiglucagon有望成为30多年来第一种专门针对这种罕见病开发的药物。
2022年5月19日，Zealand制药公布了dasiglucagon在先天性高胰岛素血症儿童患者中进行的第二阶段3期临床试验的积极顶线结果。值得一提的是，Dasiglucagon的3期项目是先天性高胰岛素血症有史以来最大的临床开发项目。
临床试验(NCT04172441)评估了dasiglucagon在12名患有持续性先天性高胰岛素血症的儿科患者（年龄从7天到12个月）中通过泵连续静脉(IV)输注的疗效和安全性。据报告，基线IV葡萄糖输注速率(IV GIR)为15.7mg/kg/min。
研究结果表明，dasiglucagon符合主要终点，与安慰剂相比，可将静脉注射葡萄糖的需求减少55%。在每个治疗期的最后12小时内，观察到dasiglucagon与安慰剂相比平均IV GIR值显著降低(分别为4.3mg/kg/min与9.4mg/kg/min；治疗差异:5.2mg/kg/min；P=0.0037)。
Dasiglucagon的安全性概况与之前临床试验中报告的一致。纳入dasiglucagon先天性高胰岛素血症3期临床计划的大多数参与者(n=42/44)已继续进行长期安全性延展研究(NCT03941236)。
这些数据，连同先前报告的对患有先天性高胰岛素血症的大龄儿童进行的3期研究的数据，预计将成为美国食品和药物管理局在先天性高胰岛素血症管理中用于dasiglucagon治疗的新药申请(NDA)的基础。预计提交时间为2022年底。此前，Zegalogue（dasiglucagon）注射液获FDA批准用于通过皮下注射治疗6岁及以上严重低血糖患者。
参考来源：Zealand Pharma Announces Positive Results from Phase 3 Trial of Dasiglucagon in Pediatric Patients with Congenital Hyperinsulinism (CHI).新闻稿分发，Zealand Pharma A/S；2022年5月19日发布。2022年5月20日访问。
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