2022年5月21日，Regeneron制药公司宣布了评估Evkeeza（Evinacumab-dgnb）用于纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)的5-11岁儿童(evinacumab)患者3期试验的积极结果。该试验达到了其主要终点，显示在第24周，将研究用Evkeeza加入其他降脂治疗的儿童平均降低了48%的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)。
详细的结果在第五届欧洲动脉粥样硬化协会儿科家族性高胆固醇血症研讨会上发表，并将成为今年晚些时候提交给美国美国食品药品监督管理局(FDA)的监管文件的基础。
尽管接受了其他降脂治疗，儿童(n=14)进入试验时的平均LDL-C水平为264 mg/dL，是HoFH儿童患者目标值(< 130 mg/dL)的两倍多。经过24周的Evkeeza治疗(每4周静脉注射15mg/kg[IV])，3期试验达到了其主要终点，其他结果显示：
1.79%的患者将低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)降低了至少一半
2.与基线相比，低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)平均绝对下降132毫克/分升
3.评估的所有脂质终点参数水平的降低，通常在治疗的前8周内观察到。这些脂质参数是载脂蛋白B、非高密度脂蛋白胆固醇、脂蛋白(a)和总胆固醇。
所有完成试验的患者对Evkeeza的耐受性普遍良好。最常见的不良事件(AE)是咽痛(口咽痛，21%)以及上腹痛、腹泻、头痛和鼻咽炎(均为14%)。有2例严重AE(主动脉瓣狭窄和扁桃体炎)，均被认为与治疗无关。
“患有HoFH的儿童患有一种极其罕见的严重疾病，这种疾病会导致危险的高LDL-C水平。阿姆斯特丹大学医学中心儿科代谢疾病和肾病研究助理、试验研究员M. Doortje Reijman医学博士说:“仅仅依靠目前的治疗方案，许多患者无法达到他们的治疗目标，给他们留下了不确定的未来。“Evinacumab已经证明在患有HoFH的青少年和成人中显著降低LDL-C。这项最新的3期试验表明，这种药物有望成为针对5岁儿童的突破性HoFH疗法，帮助他们在疾病早期控制LDL-C。”
Evkeeza（evinacumab-dgnb）是一种完全人源的单克隆抗体，靶向ANGPTL3（血管生成素样蛋白3），ANGPTL3是肝脏分泌的一种蛋白，在调节甘油三酯和胆固醇水平上具有关键性作用。
值得一提的是，Evkeeza是首个ANGPTL3靶向(血管生成素样3靶向)疗法被认可的由美国食品和药物管理局(称为evinacumab-dgnb)和欧洲委员会作为12岁及以上HoFH患者的辅助疗法。
Evkeeza在5至11岁HoFH患者中的潜在用途目前正在临床开发中，其安全性和有效性尚未得到任何监管机构的充分评估。
参考来源：Evkeeza® (evinacumab) Phase 3 Trial Demonstrates 48% LDL-C Reduction in Children with Ultra-rare Form of High Cholesterol
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