导读：JMML主要是粒细胞和单核细胞过度增生形成的造血异常疾病,由于出现原始细胞量增多,导致血小板降低,出现贫血,容易引起肝脾肿大等症状。
2022年5月21日，美国食品药品监督管理局FDA已批准阿扎胞苷(Vidaza)用于新诊断的青少年粒单核细胞白血病(JMML)患者。
监管决定得到了国际多中心开放标签AZA-JMML-001 (NCT02447666)数据的支持，其中研究人员检查了阿扎胞苷与既往对照组在造血干细胞移植前新诊断为骨髓增生异常综合征或JMML的儿童患者(HSCT)中的安全性和有效性。
总共有18名研究参与者接受静脉注射阿扎胞苷，每日剂量为75 mg/m2在28天治疗周期的第1天至第7天，最少3个周期，最多6个周期。试验的主要终点是3个月时的缓解率，包括根据国际JMML缓解标准的完全缓解(cCR)或临床部分缓解(cPR)。
结果显示，50%的患者(95%置信区间，26%-74%)出现了该药物的确认临床反应。在这些患者中，3名实现了cCR，6名经历了cPR。
此外，中位反应时间为1.2个月(范围0.95-1.87)。94%的患者继续接受HSCT，移植的中位时间为4.6个月(范围2.8-19)。
先前的数据表明，38%需要血小板输注的患者在第三个治疗周期后不再输注。在接受HSCT的17名患者中，82%的患者在23.8个月的中位随访中无白血病(范围为7.0-39.3)。
关于安全性，最常见的影响包括发热、皮疹、上呼吸道感染和贫血。
参考来源：
1.FDA approves azacitidine for newly diagnosed juvenile myelomonocytic leukemia. News release. FDA. May 20, 2022. Accessed May 20, 2022. https://bit.ly/3Lt1VrL
2.Niemeyer CM, Flotho C, Lipka DB, et al. Response to upfront azacitidine in juvenile myelomonocytic leukemia in the AZA-JMML-001 trial. Blood Adv. 2021;5(14):2901-2908. doi:10.1182/bloodadvances.2020004144
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