丝裂霉素凝胶是一种含丝裂霉素的反向热凝胶，此前于2020年获批用于一种称为低级别上尿路尿路上皮癌的初级化学消融治疗，可顺行或逆行给药。目前，在一项回顾性分析的数据中表明，在现实世界的低级别上尿路上皮癌患者人群中，使用顺行方法施用丝裂霉素凝胶是安全和有效的。

2022年5月16日，UroGen制药在路易斯安那州新奥尔良举行的2022年美国泌尿外科协会(AUA)年会上，重点介绍了使用通过肾造口管顺行方法施用JELMYTO(mitomycin，丝裂霉素凝胶)治疗肾盂癌的真实世界经验的新数据。这些数据为JELMYTO顺行给药方法的安全性和有效性提供了越来越多的证据。

使用输尿管导管逆行给药丝裂霉素凝胶比经皮肾造口管顺行给药更广泛使用。例如，关键OLYMPUS试验(NCT02793128)中的所有可评估患者通过逆行方法接受了6次每周一次的治疗。

研究人员指出，患者在手术过程中需要全身麻醉，这可能会增加成本和发病率。此外，通过导管重复手术可能是导致输尿管狭窄发展的一个因素。

基于3期、单臂OLYMPUS研究的数据，丝裂霉素凝胶于2020年被批准用于顺行或逆行给药。为了避免逆行给药的相关并发症，研究者汇总了来自多个机构的数据，这些机构的患者通过顺行给药接受丝裂霉素凝胶治疗。所有患者均接受了经皮肾造口管给予丝裂霉素凝胶的诱导治疗，每周6次。

回顾性分析研究

本回顾性分析的真实世界数据来自佛罗里达州坦帕市莫菲特癌症中心；密苏里州哥伦比亚密苏里大学医学院；德克萨斯州休斯顿市MD安德森癌症中心；和明尼苏达州罗切斯特市的梅奥诊所。

26名患者接受了JELMYTO的肾造口管给药，6名患者(23%)有孤立肾。9名患者（35%）继续接受至少一剂维持治疗。4名患者（15%）发生输尿管狭窄。其他不良事件包括疲劳（27%）、腰痛（19%）、尿路感染（12%）、败血症（8%）和血尿（8%）。随访期间无患者肾功能受损，无死亡发生。

13名患者(50%)在诱导后输尿管镜检查中表现出完全应答，而12名患者(46%)有部分应答。一名患者进展为侵袭性疾病，需要进行肾输尿管切除术。在诱导后7个月（IQR3-9）的中位随访中，没有出现完全缓解的患者复发。

本研究的局限性包括回顾性、小样本量和结果汇总报告。需要进行更大规模、随访时间更长的研究，以更确切地研究顺行JELMYTO给药与逆行滴注相比的任何潜在优势。

丝裂霉素凝胶与OLYMPUS研究

丝裂霉素凝胶适用于低级别上尿路上皮癌患者的初次化学消融治疗。反向热凝胶每mL凝胶含4mg丝裂霉素，通过顺行或逆行给药滴注，在体温下仅变成半固体凝胶。在尿液产生过程中，凝胶会在4至6小时内溶解，从而延长在原发肿瘤部位的时间。

在OLYMPUS的最终分析中，意向治疗人群中的71名患者中，59.2%出现完全应答，11.3%出现部分应答。8.5%的患者报告出现高级别疾病，16.9%的患者未观察到应答。此外，研究人员注意到，34例患者的肿瘤在基线时被视为不可切除，该组中58.8%的患者出现完全应答。

在12个月的分析中，12个月完全应答的持久性为82%（95%CI，66%-91%），56%（95%CI，40%-72%）的患者维持完全应答。在安全性方面，研究人员强调输尿管阻塞可能会随着剂量和程序的数量而增加。最常见的发病率被记录为输尿管狭窄（43.7%），并在中位数6次滴注后报告。

在完全应答患者中，29人继续接受维持治疗，中位数为6次（范围，1-11）。

参考来源：UroGen Highlights New Data Presented at AUA that Adds to the Evidence Supporting In-Office Nephrostomy Tube Administration of JELMYTO®, the only Non-Surgical, Kidney-Sparing Treatment for Adults with Low Grade Upper Tract Urothelial Cancer.新闻发布，UroGen Pharma Ltd.；2022年5月16日。2022年5月18日访问。

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