2020年1月21日,Horizon Therapeutics宣布美国FDA批准其创新疗法Tepezza(teprotumumab-trbw)上市治疗甲状腺眼病(thyroid eye disease ,TED)。
值得一提的是,Tepezza(teprotumumab-trbw)是第一种也是目前唯一1种获得FDA批准的用于治疗甲状腺眼病的药物。
在两项临床试验中,治疗的24周后,与接受安慰剂治疗的患者眼球突出减少率10%-20%相比,接受Tepezza治疗的患者眼球突出减少比例更高,可达71%-83%。
临床试验结果表明,Tepezza可以在最后一次给药后至少一年提供缓解,包括特别难以控制的症状——改善眼球突出和复视。接受Tepezza治疗后患者明显表现出:减少眼球凸出、改善复视、缓解眼痛、发红和肿胀、提高视觉能力和外貌。
同时Tepezza(teprotumumab-trbw)达到所有次要终点,包括减少复视,生活质量改善等。
一组Tepezza的真实使用案例结果显示,10人里的8人以上在Tepezza治疗后减少眼球突出至少2毫米;10人中的7人改善复视,且5人以上复视完全消除。
基于这些结果,FDA曾授予它突破性疗法认定、孤儿药资格、快速通道资格、和优先审评资格。
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