导读：Zynteglo是一种一次性的基因治疗方法，可解决TDT的内在基因病因，有潜力使患者摆脱输血依赖（输血非依赖），一旦实现这一点，预计将持续终身。
2020年，蓝鸟生物（bluebird）公司宣布，在德国推出Zynteglo（LentiGlobin，含βA-T87Q珠蛋白编码基因的自体CD34+细胞），这是一种一次性的基因疗法，用于适合造血干细胞（HSC）移植但没有人类白细胞抗原（HLA）匹配的HSC供体、年龄在12岁以上、非β0/β0基因型输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者的治疗。
在欧盟，Zynteglo于2019年5月获得有条件批准，成为全球首个治疗TDT的基因疗法。
Zynteglo在欧盟的有条件批准基于多项临床试验的疗效、安全性、耐受性数据，包括I/II期HGB-205研究、已完成的I/II期Northstar（HGB-204）研究、正在进行的III期Northstar-2（HGB-207）研究和Northstar-3（HGB-212）研究、长期随访研究LTF-303，数据截止日期为2018年12月13日。
在这些临床试验中，高达75%-80%的患者摆脱了对输血的依赖。在数据截止时，所有已摆脱输血依赖的患者均维持输血非依赖，已有患者近6年（56个月）没有接受输血。和过去频繁的输血相比，是一个重大进步。
安全性方面，临床试验中观察到的Zynteglo治疗引起的非严重不良事件包括：潮红、呼吸困难、腹痛、四肢疼痛和非心脏性胸痛。一例血小板减少症严重不良事件（SAE）被认为可能与Zynteglo有关。临床试验中观察到的其他不良反应与已知的HSC收集和白消安骨髓消融的副作用一致，包括静脉闭塞性疾病SAE。在最后随访时临床项目中接受Zynteglo治疗的所有患者仍然存活。
原文出处：bluebird bio Announces Launch in Germany of ZYNTEGLO™ (autologous CD34+ cells encoding βA-T87Q-globin gene) Gene Therapy for Patients 12 Years and Older with Transfusion-Dependent β-Thalassemia Who Do Not Have β⁰/β0 Genotype
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