2022年4月28日，百时美施贵宝宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准Camzyos (mavacamten)用于治疗患有症状性纽约心脏协会(NYHA)II-III级梗阻性肥厚型心肌病(梗阻性HCM)的成人，以改善功能能力和症状。
值得一提的是，Camzyos是第一个也是唯一1个FDA批准的对心肌肌球蛋白有选择性的变构和可逆抑制剂，针对梗阻性HCM的潜在病理生理学。
这一批准是基于3期探索者-HCM试验的数据。在基线时，大约73%的随机患者为NYHA II类，27%为NYHA III类。平均LVEF为74%，平均瓦尔萨尔瓦左心室流出道(LVOT)压差为73毫米汞柱。基线平均堪萨斯城心肌病问卷-23 (KCCQ-23)临床总结得分(CSS)为71。在第30周，37% (n=45/123)服用Camzyos的患者达到了复合主要终点，复合主要终点定义为混合静脉氧分压(pVO)改善的患者比例2)增加≥1.5毫升/千克/分钟，加上NYHA等级提高至少1级或pVO提高2通过≥3.0毫升/千克/分钟加上没有恶化，在NYHA级，与17% (n=22/128)的安慰剂治疗。差异为19% (95%可信区间:9，30；p=0.0005)。此外，在第30周，与安慰剂组相比，接受Camzyos治疗的患者在所有次要终点方面均有较大改善，包括:
1.相对于基线的运动后LVOT峰值梯度的平均变化[-47 mmHg对-10 mmHg；-35差异(95%可信区间:-43，-28；p<0.0001)]
2.pVO相对于基线的平均变化2 【1.4毫升/千克/分钟vs -0.1毫升/千克/分钟；1.4差异(95% CI: 0.6，2.1；p<0.0006)]
3.NYHA分级改善≥ 1的患者人数(%)[80(65%)对40(31%)；差异为34% (95%可信区间；22%, 45%;p<0.0001)]
4.KCCQ-23相对于基线的平均变化 †CSS[14 vs 4；相差9 (95%可信区间:5，13)；p<0.0001]
1）KCCQ-23总症状评分(TSS)基线的平均变化(12比5)
2）KCCQ-23身体限制(PL)基线的平均变化(15比4)
+KCCQ-23 CSS源自KCCQ-23的总症状评分(TSS)和身体缺陷评分(PL)。CSS的范围从0到100，较高的分数代表较不严重的症状和/或身体限制。
缺失数据未被估算以总结基线和从基线到第30周值的变化。使用重复测量的混合模型来估计治疗组之间相对于基线的平均变化差异。
在探索者-HCM试验中，不良反应发生在5%以上的患者中，并且在Camzyos组比安慰剂组更常见的是头晕(27%比18%)和晕厥(6%比2%)。两个治疗组基线时的平均(SD)静息LVEF为74% (6)。在30周的治疗期内，Camzyos组相对于LVEF基线的平均(SD)绝对变化为-4% (8)，安慰剂组为0% (7)。在第38周，在试验药物中断8周后，两个治疗组的平均LVEF与基线相似。此外，在治疗期间，Camzyos组中有7名(6%)患者和安慰剂组中有2名(2%)患者出现LVEF可逆下降至< 50%(中位数为48%:范围为35-49%)。在所有接受Camzyos治疗的7名患者中，LVEF在中断Camzyos治疗后康复。
文章来源：FDA Approves Camzyos (mavacamten) for the Treatment of Symptomatic NYHA Class II-III Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy
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