2022年4月12日，武田制药新闻稿称：Takhzyro(lanadelumab)在儿童中的3期研究SHP643-301 (NCT04070326)已完成并达到了目标，完整的研究结果将在即将召开的医学会议上公布。
SHP643-301，也称为SPRING研究，是一项多中心、开放标签的3期研究，旨在评估TAKHZYRO预防2至<12岁儿科患者遗传性血管性水肿(HAE)急性发作的安全性、药代动力学和药效学。
该研究纳入2至<6岁的受试者，在52周的治疗期内每4周接受150mg剂量的lanadelumab。在52周的治疗期内，6至<12岁的受试者每2周接受150mg剂量的lanadelumab。
该研究除了主要目标，还成功实现了第二个目标，即评估TAKHZYRO在预防遗传性血管性水肿发作方面的临床活性/结果，以及描述Takhzyro在2岁至<12岁儿童受试者中的药效学。
在安全性概况方面，与12岁及以上患者的临床方案一致；没有严重的不良事件，也没有受试者因不良事件而退出研究。
基于该研究结果，武田制药计划于本年开始进行2岁至<12岁儿童全球监管备案。
值得一提的是，Takhzyro(lanadelumab)是首个针对遗传性血管性水肿的预防性治疗药物，这是一种完全人源性单克隆抗体，可特异性结合并降低血浆激肽释放酶。Takhzyro可以自我给药，患者只需要通过皮下注射即可。
在此之前，美国及欧盟地区批准Takhzyro作为一种常规预防性治疗药物，用于治疗12岁及以上遗传性血管水肿（HAE）患者，预防血管性水肿发作的复发。在遗传性血管性水肿的预防研究中，其始终证明有助减少发作。
参考来源：TAKHZYRO® (lanadelumab) Open Label Phase 3 Study Met its Objectives in Children Ages 2 to <12 Years of Age with Hereditary Angioedema (HAE).
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