2022年4月6日，根据Precigen公司的新闻稿，FDA已批准PRGN-3006 UltraCAR-T用于复发/难治性急性髓细胞白血病(AML)患者的快速通道指定。此前于2020年6月，PRGN-3006获得了针对复发/难治性AML患者的孤儿药指定。
PRGN-3006 UltraCAR-T是一种多基因自体嵌合抗原受体(CAR)-T细胞治疗。PRGN-3006是Precigen非病毒睡美人系统的一部分，该系统同时表达靶向CD33的CAR。UltraCAR-T平台旨在克服当前CAR-T疗法的局限性。
Precigen总裁兼首席执行官Helen Sabzevari博士在新闻稿中表示:“我们非常高兴获得FDA的快速通道认证，这有助于开发和加快针对严重疾病和高未满足医疗需求的药物的审查过程。
基于1期试验(NCT03927261)的结果，该试验评估了PRGN-3006在患有复发性/难治性AML和骨髓增生异常综合征的患者中的使用。这项研究的结果在2021年美国血液学会年会 15例复发/难治性AML患者和6例淋巴细胞减少患者。
该试验中的患者在非淋巴清除组和淋巴清除组分别接受了4个和3个疗程的中位预处理。在非淋巴细胞去除和淋巴细胞去除队列中，分别有33%和55%的患者在之前的异基因造血干细胞移植(HSCT)后取得进展。在两组中，所有患者接受1次PRGN-3006的单次输注。
在单次输注PRGN-3006后，在治疗后超过7个月的时间里，在血液中观察到了UltraCAR-T细胞。
非淋巴细胞清除队列中的3名患者病情稳定超过3个月，其中1名患者病情持续稳定超过7个月，同时外周血细胞水平降低。
在淋巴细胞去除队列中，输注后3个月在外周血和骨髓中观察到UltraCAR-T细胞。此外，在第14天和第21天观察到膨胀峰值，膨胀超过10倍。患者的客观缓解率(ORR)为50%。接受8.7 x106 PRGN-3006的患者在剂量水平1下的ORR为33%，在剂量水平2下为67%，即28x106。此外，1例在PRGN-3006治疗期间接受allo-HSCT的患者持续生存超过1年。
研究人员报告说，在任何剂量水平都没有剂量限制毒性和神经毒性。总的来说，70%的患者出现了1级或2级治疗中出现的不良反应。Onr患者报告了3级细胞因子释放综合征(CRS ),其在治疗后24小时内消退。其他患者也经历了1级和2级CRS，但不需要任何干预。
文章来源：https://bit.ly/3u7fyXX
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