2013年10月22日,欧盟批准Defitelio(去纤维钠,defibrotide)上市,作为第一种用于成人和儿童接受造血干细胞移植的严重肝静脉闭塞病(窦性阻塞性综合征)治疗。此前,FDA授予了Defitelio的上市申请优先审评资格,同时也获得了孤儿药资格,Defitelio已于2016年获FDA批准上市。
Defitelio(去纤钠)是用于治疗肝静脉闭塞性疾病与以下造血干细胞移植的肾或肺功能不全脱氧核糖核酸衍生抗凝剂。
Defitelio在造血干细胞移植(HSCT)治疗重度肝静脉闭塞病(VOD)的处理得到的营销授权欧盟委员会。
Defitelio的有效性在三项研究的528名治疗患者中得到研究,其中包括两项前瞻性临床试验及一项扩展获取研究。在所有三项研究中招募的患者患有确诊的肝小静脉闭塞,并伴有造血干细胞移植后的肝脏或肾脏异常。这些研究检测了造血干细胞移植后100天依然存活的患者百分比(总生存率)。
在三项研究中,以Defitelio治疗的患者中,38%-45%的患者在造血干细胞移植后100天存活。基于发布的报告及患者水平数据的分析,对于那些除了Defitelio之外仅接受支持性治疗或干预治疗的肝小静脉闭塞患者,造血干细胞移植后100天预期的生存率将是 21%-31%。
Defitelio最常见的副作用包括异常低血压、腹泻、呕吐、恶心及流鼻血。Defitelio 得到证实的严重潜在副作用包括出血及过敏反应。Defitelio不应用于正有出血并发症的患者,或正服用血液稀释剂或其它降低人体凝血能力药物的患者。
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