2022年3月30日，美国食品药品监督管理局FDA已经批准Veyonda为孤儿药，这是一种idronoxil的新型专利制剂，可作为软组织肉瘤患者的潜在治疗选择。
据药物开发商Noxopharm Limited称，这是一种一流的双重作用肿瘤毒性和免疫肿瘤分子，已被证明具有独特的抗炎特性。
Veyonda已被证明能够直接杀死癌细胞，并与免疫系统协同工作，以消除肿瘤。已知Idronoxil可阻断可导致极端炎症反应和脓毒性休克发展的炎性细胞因子的产生。该产品正在评估中，用于几种癌症的放疗、免疫治疗和化疗。
Veyonda正在研究与阿霉素联合作为转移性软组织肉瘤患者的一线治疗，作为开放标签、剂量增加和扩大的1期CEP-2试验的一部分，预计将招募约30名患者。
Noxopharm Limited首席执行官Gisela Mautner，医学博士，哲学博士，公共卫生硕士，工商管理硕士，FACPE在一份新闻稿中表示:“孤儿药的指定将通过降低当前的开发成本和提供未来的竞争和财务优势，显著提高Veyonda对潜在购买者或被许可者的价值主张。“随着Veyonda获得FDA孤儿药物认证，Noxopharm团队很高兴能够在药物开发过程中转移我们的临床前资产，同时继续提供我们的临床项目计划。”
文章来源：The FDA has granted an orphan drug designation to Veyonda, a novel proprietary formulation of idronoxil, for use as a potential therapeutic option in patients with soft tissue sarcoma.
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