2022年3月28日，日本武田公司宣布日本厚生劳动省（MHLW）已经批准Takhzyro(lanadelumab)预防日本12岁及以上成人和儿童遗传性血管性水肿(HAE)急性发作。
批准主要基于全球3期HELP(遗传性血管性水肿长期预防)研究和3期HELP研究开放标签扩展(OLE)的结果，以及评估Takhzyro在日本患者中的疗效和安全性的3期研究的结果。总之，这些研究证明了Takhzyro作为HAE发作的预防性治疗的有效性和安全性。
HELP Study和HELP OLE是迄今为止在HAE中进行的最大的随机对照临床预防研究，包括125例HAE患者，与安慰剂相比，每两周服用300 mg时，lanadelumab每月HAE发作的平均次数减少87%,每四周服用300 mg时，每月HAE发作的平均次数减少73%(校正P<0.001)。一项预先指定的探索性分析显示，在整个26周的研究中(第0-182天)，每两周服用一次lanadelumab 300 mg的患者中有44% (n=12/27)的患者没有发作，而服用安慰剂的患者中只有2% (n=1/41)的患者没有发作。事后敏感性分析显示，每两周接受一次lanadelumab 300 mg的患者中有77% (n=20/26)在稳态(第70-182天)期间无发作，而安慰剂组患者中只有3%(n = 1/37)。
在整个治疗期间，接受lanadelumab治疗的患者(n=84)中最常报告的治疗中出现的不良事件(不包括HAE发作)为注射部位疼痛(42.9%)、病毒性上呼吸道感染(23.8%)、头痛(20.2%)、注射部位红斑(9.5%)、注射部位瘀伤(7.1%)和头晕(6.0%)。大多数治疗中出现的不良事件(98.5%)为轻度至中度。
此前，Takhzyro(lanadelumab)于2018年在美国和欧盟首次获得批准，用于预防12岁及以上患者的HAE发作，目前已在50多个国家获得批准。
文章来源：Takeda’s Takhzyro® (lanadelumab) Approved in Japan for Prophylaxis Against Acute Attacks of Hereditary Angioedema (HAE)
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