近日，Provention Bio生物制药公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已受理重新提交的Teplizumab生物制品许可申请（BLA）：该药是一种抗CD3单克隆抗体，用于高危人群延迟发生临床1型糖尿病（T1D）。注：这里的高危人群是指体内存在2种或多种与T1D相关的自身抗体。
如果获得批准，teplizumab将成为第一种可预防/延缓高危人群发展为临床T1D的疗法，这将是继一个世纪前胰岛素问世以来，T1D治疗方面取得的第一个重大进展。
teplizumab是第一个显示可延迟T1D临床发病的免疫调节剂，是一种研究性抗CD3单克隆抗体，开发用于拦截和预防临床T1D。该抗体已在多项临床研究中进行了评估，涉及超过1000例患者，其中超过800例患者接受了teplizumab治疗。此前在新诊患者中开展的研究显示，teplizumab持续证明了其保持β细胞功能和减少外源性胰岛素使用的能力。
申请是基于TrialNet开展的TN-10研究（“At-Risk”，NCT01030861）的临床数据。该研究评估了teplizumab用于高危群体预防或延缓发生临床1型糖尿病（T1D）的疗效和安全性。结果显示，与安慰剂相比，单个为期2周（14天）疗程的teplizumab治疗显著推迟了高危儿童和成人临床T1D的发病和诊断时间，T1D发病率降低50%，发病中位时间推迟至少2年。研究结果已发表于国际医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM），文章标题为：An Anti-CD3 Antibody, Teplizumab, in Relatives at Risk for Type 1 Diabetes。
这些数据清楚地显示，短期免疫治疗可以显著延缓T1D的临床发生，开发不需要连续治疗以影响自身免疫性疾病的免疫调节药物将是一个重大的模式转变。
除了评估teplizumab用于T1D患者亲属中具有高风险个体预防T1D的潜力之外，Provention Bio公司也正在评估teplizumab用于新诊断为胰岛素依赖性T1D患者的疗效（III期PROTECT研究）。
值得一提的是，在美国，teplizumab于2019年8月被授予了突破性药物资格（BTD）。在欧盟，teplizumab之前还被授予了优先药物资格（PRIME）。
原文出处：Provention Bio Announces FDA Acceptance of the Biologics License Application (BLA) Resubmission for Teplizumab for the Delay of Clinical Type 1 Diabetes in At-Risk Individuals
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