导读：骨髓纤维化（myelofibrosis）是一种骨髓增殖性疾病，会在患者体内形成纤维瘢痕组织，导致严重的血小板减少和贫血。患者会出现虚弱、疲乏、脾脏和肝脏肿大等现象。
2022年2月28日，CTI BioPharma宣布，美国FDA已正式批准其研发的Vonjo（pacritinib，帕瑞替尼）上市，用于治疗伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者。这是第一个专门针对成人细胞减少骨髓纤维化治疗的药物。此前，Vonjo已获得FDA优先审评资格。
Vonjo（pacritinib，帕瑞替尼）是一款新型口服激酶抑制剂，对JAK2和IRAK1具有特异性，有助于多种细胞因子的信号传导和生长，对造血功能有很重要的作用。在正常血细胞生长和发育中，JAK家族蛋白在信号传导通路中有着重要作用。而许多血液癌症的发生，也和其中一些激酶的突变直接相关。因为它不抑制JAK1，因此可以避免抑制JAK1带来的潜在副作用。
Vonjo的加速批准是基于一项关键性三期PERSIST-2研究的结果。在接受一天两次200mg Vonjo治疗的患者中，29%的患者脾脏体积减少了至少35%，而接受目前可用最佳疗法患者的脾脏体积仅减少了3%。此外，23%的患者总症状评分至少降低了50%，活性对照组中的数据为13%。
作为加速批准的一部分，CTI 需要在验证性试验中描述临床益处。为了满足这一批准后的要求，CTI 计划完成 PACIFICA 试验，预计在 2025 年年中取得结果。
安全性与耐药性方面，不良事件通常为低级别，最常见的不良反应为腹泻、血小板减少、恶心、贫血和外周水肿等。
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