美国FDA批准伴血小板减少症骨髓纤维化新药VONJO (pacritinib)

  近日，CTI BioPharma Corp公司宣布美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准新型口服激酶抑制剂VONJO (pacritinib) 用于治疗患有中度或高危原发性的成人或继发性（真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化，其血小板计数低于50×10 9/L。

  值得一提的是，VONJO是第1个专门针对细胞减少性骨髓纤维化患者需求的获批疗法。

  加速批准基于VONJO 在骨髓纤维化患者（血小板计数小于或等于100 × 10 9 /L）中的关键3期 PERSIST-2 研究的疗效结果。患者按 1:1:1 随机分配接受 VONJO 200 mg 每日两次 (BID)、VONJO 400 mg 每日一次 (QD) 或最佳可用疗法 (BAT)。允许先前的 JAK2 抑制剂治疗。在这项研究中，在基线血小板计数低于 50 × 10 9的患者队列中/L 接受pacritinib 200mg BD治疗的患者中，29% 的患者脾脏体积减少至少 35%，而接受包括芦可替尼（ruxolitinib）在内的最佳可用疗法的患者中有 3% 的患者脾脏体积减少了至少35%。

  作为加速批准的一部分，CTI需要在验证性试验中描述临床益处。为了满足这一批准后的要求，CTI 计划完成 PACIFICA 试验，预计在 2025 年年中取得结果。

  VONJO每天两次后最常见的不良反应（≥20%）是腹泻、血小板减少、恶心、贫血和外周水肿。VONJO每天两次后最常见的严重不良反应（≥3%）是贫血、血小板减少症、肺炎、心力衰竭、疾病进展、发热和皮肤鳞状细胞癌。

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