导读：全身性重症肌无力(gMG)是一种罕见的、使人衰弱的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，可导致肌肉功能丧失和严重虚弱。据估计，美国、欧盟、日本确诊的gMG病例有近20万人。补体激活是抗体功能的关键介质，被认为是gMG病理学的重要驱动因素。
2022年2月4日，优时比（UCB）宣布新型大环肽补体C5抑制剂zilucoplan在治疗成人全身性重症肌无力(gMG)的III期RAISE (NCT04115293) 研究中获得积极关键结果，并计划今年晚些时候递交监管申请。
zilucoplan是一种通过皮下注射（SC）、靶向新生儿Fc受体（FcRn）的单克隆抗体。
全身性重症肌无力(gMG)
Zilucoplan靶向并高亲和力和特异性结合于补体末端激活途径的一个组分C5，从而阻止C5被C5转换酶裂解为补体成分C5a和C5b。此外，zilucoplan可以与C5b对应的C5结构域结合，从而阻断C5b与C6互补结合。zilucoplan的双重作用机制可阻止末端补体途径的激活以及膜攻击复合物（MAC）的下游组装和活性，从而阻止其损坏突触后膜，破坏离子通道传导和损害神经肌肉信号传递。
作用机制
该研究达到主要终点，与安慰剂相比，第12周时zilucoplan组患者重症肌无力-日常生活活动能力量表(MG-ADL)总评分较基线有临床意义和统计学显著改善。研究也达到所有次要终点，与安慰剂组相比，第12周时，zilucoplan组的重症肌无力定量评分(QMG)、重症肌无力复合评分(MGC)和改良的15项重症肌无力生活质量（MG-QoL15r）评分较基线均有显著改善。
zilucoplan具有良好的耐受性，与早期的zilucoplan研究相比，无重大意外安全发现。zilucoplan和安慰剂组治疗期间出现的不良事件(TEAE) 的发生率相似。
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