2022年2月4日，美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准Enjaymo(sutimlimab-jome)降低患有冷凝集素病(CAD)的成年人因溶血引起的红细胞输注需求。
值得一提的是，Enjaymo是第一个也是唯一一个被批准的治疗冠心病的药物，通过抑制红细胞的破坏(溶血)起作用。
Enjaymo是一种人源化单克隆抗体，旨在选择性靶向和抑制经典补体途径中的C1s，该途径是先天免疫系统的一部分。通过阻断C1s，Enjaymo抑制免疫系统中补体级联的激活，并抑制CAD中C1激活的溶血，以防止健康红细胞的异常破坏。Enjaymo不抑制凝集素和替代途径。
美国的批准是基于对最近有输血史的冠心病患者(n=24)进行的为期26周的开放标签单臂pivotal期研究的积极结果，也称为CARDINAL研究。
在这项研究中，Enjaymo达到了其主要疗效终点，这是一个复合终点，定义为在治疗评估时间点(第23、25和26周的平均值)达到血红蛋白(Hgb)水平正常化≥12 g/dL或证明Hgb水平较基线升高≥2 g/dL的患者比例，并且在第5至26周没有输血或第5至26周没有根据方案禁止的药物。次要终点也得到满足，包括血红蛋白的改善和胆红素的正常化。
*大多数患者(54%；n=13)符合复合主要终点标准，63% (n=15)的患者达到血红蛋白≥ 12 g/dL或至少增加2g/dL；71% (n=17)的患者在第五周后保持无输血；并且92% (n=22)的患者没有使用其他与CAD相关的治疗。
*对于疾病过程的次要测量，登记的患者在第3周的血红蛋白水平平均增加了2.29 g/dL (SE: 0.308)，在26周治疗评估时间点的血红蛋白水平平均增加了3.18 g/dL (SE: 0.476)，而基线水平平均增加了8.6 g/dL。胆红素水平的平均降低(n=14)从平均基线水平3.23毫克/分升(2.7倍ULN)降低了-2.23毫克/分升(95%置信区间:-2.49至-1.98)。
在CARDINAL研究中，10%或以上患者最常见的不良反应是呼吸道感染、病毒感染、腹泻、消化不良、咳嗽、关节痛、关节炎和外周水肿。
在接受Enjaymo(sutimlimab-jome)治疗的患者中，有13%(3/24)报告了严重的不良反应。这些严重的不良反应是链球菌败血症和葡萄球菌伤口感染(n=1)、关节痛(n=1)和呼吸道感染(n=1)。在这项研究中，没有任何不良反应导致恩贾莫停药。17%(4/24)接受恩贾莫治疗的患者因不良反应而中断剂量。
在完成CARDINAL(第一部分)的26周治疗期后，符合条件的患者继续接受Enjaymo的扩展研究。
Enjaymo的推荐剂量基于体重(39-75公斤的人为6，500毫克，75公斤以上的人为7，500毫克)。Enjaymo前两周每周静脉给药，此后每两周给药一次。
此前，Enjaymo获得了美国食品和药物管理局的突破性治疗和孤儿药物指定，以及优先审查，这是保留给药物，如果获得批准，将代表治疗严重疾病的安全性或有效性的重大改善。在美国以外，sutimlimab已提交给欧洲和日本的监管机构，审查正在进行中。
参考来源：FDA Approves Enjaymo (sutimlimab-jome) for Use in Patients with Cold Agglutinin Disease
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