诺华（Novartis）12月11日公布，根据关键的II期ELARA研究约17个月中位随访的亚组分析，Kymriah(tisagenlecleucel)在复发或难治性(r/r)滤泡性淋巴瘤(FL)的高危患者中显示出较强的疗效。这些结果在第63届美国血液学会年会暨博览会(ASH)的口头会议上提出(摘要#131)。
在亚组分析中，结果显示，在大多数高危疾病亚组的患者中，Kymriah诱导了高比例的持久反应，这些患者通常预后不良。在高危亚组的大多数患者中，完全缓解率(CRR)、总体缓解率(ORR)和缓解持久性(DOR)保持不变，但在分析的九个亚组中的三个亚组除外:两年内疾病进展的患者(POD24)、总代谢肿瘤体积高的患者(TMTV)和接受过五次或五次以上既往治疗的患者。
在ELARA研究的总体人群中观察到了高而持久的反应，其中 94 名患者的疗效可评估，中位随访时间约为 17 个月。CRR 为 69%（95% CI，60-78），ORR 为 86%（95% CI，78-92），12 个月无进展生存（PFS）为 67%（95% CI，56-76） ) 和 9 个月的 DOR 为 76% (95% CI, 65-84)。
对于完全缓解 (CR) 的患者，12个月PFS为86%（95% CI，74-92），估算的DOR率为87%（95% CI，75-93）。在安全性分析 (n=97) 中，Kymriah的安全性继续反映了早期ELARA分析中的显着结果。
在输注的八周内，48%的患者出现细胞因子释放综合征 (CRS)，没有患者出现Lee量表定义的3级或更高的CRS，37% 的患者出现神经系统事件（3% 的患者大于或等于3级)，无治疗相关死亡病例。
在ELARA试验中，对在住院和门诊环境中接受治疗的患者的住院和重症监护病房模式的单独分析表明，Kymriah 可能会降低在门诊环境中接受治疗的 r/r FL 患者的医疗资源利用率（摘要 #3533）。
在门诊治疗的患者中（n=17），35% 的患者在输注后的前两个月不需要住院；与在住院环境中输注的患者相比，那些确实具有较低平均住院时间的患者（4天[n=17] vs 12天[n=80]）。此外，与住院患者相比，门诊患者输液后的平均住院费用要低得多。
Kymriah是首个获美国FDA批准的CAR-T细胞疗法，目前在全球30个国家上市，有超过350个认证的治疗中心。其是一种CD19导向的基因修饰自体T细胞免疫细胞疗法。与常规的小分子或生物疗法不同，CAR-T细胞疗法是一种活的T细胞治疗产品。Kymriah的原理是将患者的T细胞进行基因修饰表达一种旨在靶向抗原CD19的嵌合抗原受体（CAR），CD19是一种表达于多种血液肿瘤细胞表面的抗原蛋白，包括B细胞淋巴瘤和白血病细胞。
在美国和欧盟，Kymriah针对滤泡性淋巴瘤的监管提交已于2021年10月完成。如果在该适应症中获得批准，诺华表示将在现实环境中确认ELARA试验和相关分析的结果。
原文出处：Novartis Kymriah® demonstrates strong responses in high-risk patients with relapsed or refractory follicular lymphoma in extended study follow-up
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