赛诺菲（Sanof）公司12月6日宣布，欧洲药品管理局 (EMA) 已根据加速评估程序接受了研究性酶替代疗法olipudase alfa的上市许可申请 (MAA) 进行审查，该疗法正在评估用于治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症 (ASMD)。欧洲监管决定预计在2022年下半年。
如果获得批准，olipudase alfa将成为治疗ASMD病的首个也是唯一的疗法。
MAA是基于两个独立临床试验(ASCEND和ASCEND-Peds)的阳性结果，这两个临床试验评估了ASMD A/B型和ASMD B型非中枢神经系统(CNS)表现的成人和儿童患者中的olipudase alfa。
Olipudase alfa获得了全球监管机构的特别指定，认可了研究性治疗的创新潜力。值得注意的是，在欧洲获得优先医学 (PRIME) 指定、在美国获得突破性疗法指定和在日本获得SAKIGAKE指定。具体如下：
1.EMA授予olipudase alfa 优先药物（PRIority MEdicines）称号，也称为PRIME，旨在帮助和加快研究药物的监管过程，这些药物可能比现有治疗方法具有主要的治疗优势，或者使没有治疗选择的患者受益。
2.美国食品和药物管理局 (FDA) 已授予olipudase alfa突破性疗法称号。 这一指定旨在加快用于治疗严重或危及生命的疾病和病症的药物的开发和审查。 授予突破性疗法称号的标准包括初步临床证据，表明该分子可能在临床显着终点上比现有疗法表现出实质性改善。
3.在日本，olipudase alfa被授予SAKIGAK 称号，旨在促进日本对满足特定标准（例如预期适应症的严重程度）的创新医疗产品的研发。于9月份，赛诺菲提交了olipudase alfa 的 J-NDA 申请。
什么是ASMD病？
ASMD病是由于酸性鞘磷脂酶(ASM)活性不足所致，这种酶在称为溶酶体的细胞内的特殊区室中发现，需要分解称为鞘磷脂的脂质。如果ASM不存在或不能正常发挥作用，则鞘磷脂不能正常代谢并在细胞内积聚，最终导致细胞死亡和主要器官系统功能障碍。溶酶体酶ASM缺乏是由于鞘磷脂磷酸二酯酶1基因(SMPD1)中的致病变体所致。
ASMD代表由相同酶缺乏引起的一系列疾病，其中两种类型可能代表连续体的两端，有时称为A型ASMD和B型ASMD。 因中枢神经系统并发症而导致儿童早期死亡。 ASMD B型是一种严重且可能危及生命的疾病，主要影响肺、肝、脾以及其他器官。 ASMD A/B 型代表一种中间形式，包括不同程度的神经系统受累。
Olipudase alfa是一种研究性酶替代疗法，旨在替代有缺陷或有缺陷的 ASM，从而分解鞘磷脂。目前正在研究Olipudase alfa来治疗ASMD的非CNS表现。 尚未在ASMD A型患者中研究Olipudase alfa。Olipudase alfa是一种研究药物，其安全性和有效性尚未得到 FDA、EMA 或全球任何其他监管机构的评估。
ASMD病在过去被称为尼曼-皮克病(NPD)A型和B型，是一种罕见、进行性和潜在危及生命的疾病，目前尚无批准的治疗方法。美国、欧洲(EU5国)和日本的ASMD病估计患病率约为2000名患者。
参考来源：EMA accepts regulatory submission for olipudase alfa, the first potential therapy for ASMD
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