Koselugo (selumetinib)是丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2(MEK1/2)的抑制剂。MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶(ERK)通路的上游调节剂。MEK和ERK都是RAS调节的RAF-MEK-ERK通路的关键组成部分，该通路通常在不同类型的癌症中被激活。
阿斯利康( AstraZeneca) 和默沙东( MSD)的Koselugo（司美替尼，Selumetinib)用于治疗3岁及以上的1型神经纤维瘤病(NF1)儿童患者的症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)。
值得一提的是，Koselugo成为了欧洲第一个治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的药物。
批准是基于II期SPRINT Stratum 1试验的结果，数据显示，Koselugo（口服，每日2次）单药治疗对患者具有显著的临床益处：可持续缩小肿瘤体积、缓解疼痛、改善日常功能和总体健康相关生活质量。
该试验中，Koselugo治疗的客观缓解率（ORR）为66%，50例患者中有33例确认部分应答。ORR是指经证实完全缓解（PN消失）或部分缓解（PR，肿瘤体积减少至少20%）的患者百分比。
Koselugo（司美替尼，Selumetinib)于2019年4月获得美国FDA突破性疗法指定，2019年12月获得罕见儿科疾病指定，并于2018年2月获得美国孤儿药指定。欧盟、日本、俄罗斯、瑞士、韩国、台湾和澳大利亚已授予更多孤儿指定。
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