百时美施贵宝（BMS）12月03日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已接受Reblozyl(luspatercept-aamt)的补充生物制剂许可申请 (sBLA) 进行优先审查，这是一种首创的红细胞成熟剂，用于治疗非输血依赖型 (NTD) β 地中海贫血成人的贫血。
FDA已将《处方药用户费用法案》(PDUFA)的目标日期设定为2022年3月27日。此外，欧洲药品管理局已经验证了Reblozyl在NTD β地中海贫血中的II类变更。
这些应用是基于关键的2期BEYOND研究的安全性和疗效结果，该研究评估了NTD β地中海贫血患者的Reblozyl最佳支持护理。
BEYOND研究的更新分析将在12月11日至14日举行的第63届美国血液学会年会和博览会上公布。
BEYOND (NCT03342404) 是一项2期、双盲、随机、安慰剂对照、多中心研究，旨在确定luspatercept-aamt (ACE-536) 与安慰剂在非输血依赖型β地中海贫血成人患者中的疗效和安全性。
该研究分为筛选期、双盲治疗期 (DBTP) 和治疗后随访期 (PTFP)，并以Reblozyl与安慰剂的 2:1 比例随机分配 145 名受试者。
主要终点是在没有输血的情况下，从治疗的第13周到第24周的连续12周间隔内，血红蛋白平均值从基线增加 ≥ 1.0 g/dL 的受试者比例。关键的次要终点包括非输血依赖性β地中海贫血患者报告的结果 (NTDT-PRO) 疲劳和虚弱 (TW) 域评分和基线血红蛋白 (Hb) 的平均变化。
目前，Reblozyl在美国被批准用于治疗：① 需要定期输血的β地中海贫血成人患者的贫血；②患有极低至中等风险骨髓增生异常综合征伴环铁粒幼细胞(MDS-RS)或骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤伴环铁粒幼细胞和血小板增多(MDS/MPN-RS-T)的成人患者，在8周内出现红细胞生成刺激剂无效且需要2个或更多红细胞单位的贫血。
Reblozyl不适用于需要立即纠正贫血的患者的红细胞输血替代品。
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
