近日，Ionis pharmaceuticals宣布，与辉瑞（Pfizer）联合开发的创新反义寡核苷酸疗法Vupanorsen，在2b期临床试验中达到主要和关键性次要临床终点，取得积极结果。
Vupanorsen是一款靶向ANGPTL3的在研反义寡核苷酸疗法，用于降低心血管（CV）风险和治疗重度高甘油三酯血症。在24周时，在非高密度脂蛋白胆固醇（HDL-C）和甘油三酯（TG）升高的受试者中，与安慰剂相比，该药所有剂量下均显著降低非HDL-C水平。
Vupanorsen使用了Ionis的配体偶联反义（LICA）技术，靶向降低肝脏中的关键调节因子ANGPTL3蛋白水平。ANGPTL3是一个经过人类遗传学验证的靶点。它在调节甘油三酯和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）方面具有重要的作用。
在一项2a期试验中，vupanorsen在高脂血症、2型糖尿病和非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）患者中显著降低甘油三酯水平。表现为接受剂量为80 mg（每四周一次）的vupanorsen治疗的患者中，与安慰剂相比，空腹甘油三酯水平平均下降44%（p<0.0001）。
该项多中心、双盲对照的2b期试验入组了286例血脂异常受试者（≥40岁），定义为非HDL-C（≥100 mg/dL）和TG（150-500 mg/dL）升高，且正在接受稳定剂量的他汀类药物治疗。除了达到主要终点外，该试验也达到了关键性次要终点，所有剂量组均观察到甘油三酯和ANGPTL3蛋白水平的统计学显著性降低。
安全性方面，最常见的不良事件是注射部位反应，最常发生在vupanorsen最高剂量组。最常见实验室值异常是肝酶、丙氨酸转氨酶(ALT)和天冬氨酸转氨酶(AST)升高，主要见于较高剂量组。vupanorsen组无Hy’s Law事件发生，胆红素也没有明显的改变。第24周时，与安慰剂相比，特定剂量的vupanorsen与肝脏脂肪分数较基线水平增加相关。无治疗相关不良事件发生。
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