英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）近日发布一份最终评估决定（FAD），推荐在国家医疗服务系统（NHS）中使用百时美施贵宝口服激酶抑制剂Inrebic（fedratinib），用于治疗骨髓纤维化，这是一种罕见的血液癌症，影响骨髓并破坏人体血细胞生成。符合资格的原发性或继发性骨髓纤维化成人患者，现在将能够通过NHS获取Inrebic治疗。
Inrebic被推荐在癌症药物基金（CDF）范畴内，用于先前曾接受过ruxolitinib（鲁索替尼）治疗的原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化、原发性血小板增多症后骨髓纤维化成人患者，治疗疾病相关脾肿大或症状。
伦敦NHS基金会信托临床主任和骨髓增生性肿瘤教授Claire N. Harrison指出，骨髓纤维化是一种严重且通常使人虚弱的骨髓疾病，其相关症状会对患者的生活质量产生严重影响。在NICE发布决定之前，NHS临床医生在治疗接受当前标准护理疗法无应答的患者时几乎没有其他选择，而Inrebic将是一种非常受欢迎的新疗法，来帮助管理这些患者的治疗。
Inrebic（fedratinib）作用机制
Inrebic的活性药物成分为fedratinib，这是一种口服激酶抑制剂，对野生型和突变激活型Janus相关激酶2（JAK2）和FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）具有活性。fedratinib是一种JAK2选择性抑制剂，与家族成员JAK1、JAK3和TYK2相比，对JAK2具有更高的抑制效应。JAK2的异常激活与骨髓增生性肿瘤（MPN）相关，包括骨髓纤维化和真性红细胞增多症。
Inrebic（fedratinib）获批适应症
Inrebic是百时美施贵宝740亿美元收购新基获得，于2019年8月在美国获批，于2021年2月在欧盟获批，是近十年来美国和欧盟批准上市的第一款骨髓纤维化新药。Inrebic适用于先前没有接受过和接受过ruxolitinib治疗的患者。ruxolitinib是诺华与Incyte开发的JAK1/JAK2抑制剂，于2011年批准上市，是第一个治疗骨髓纤维化的药物。
骨髓纤维化有什么症状？
骨髓纤维化的症状通常使患者虚弱，包括疲劳、瘙痒、体重减轻、盗汗、发烧、骨痛和脾肿大。骨髓纤维化患者的中位生存期约为6年，尽管该疾病被分为不同的风险类别。在该疾病的高风险阶段，预后更差，约60%的患者被诊断为这一类别。10-20%的骨髓纤维化患者可发展为急性髓系白血病（AML），这是一种侵袭性血液癌症。
参考来源：NICE recommends Inrebic for rare blood cancer
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