近日，BioMarin制药公司（NASDAQ：BMRN）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予加速审批Voxzogo（vosoritide）注射液， 用于5岁及以上具有开放骨骺（生长板）的患有软骨发育不全症（最常见的侏儒症）的儿童患者的线性生长加速。
该批准基于评估 Voxzogo 的有效性和安全性的全球随机、双盲、安慰剂对照的第3阶段研究的结果，以及该第3阶段研究的开放标签扩展。该研究招募了121名 5 至 14.9 岁患有软骨发育不全的儿童。安慰剂组和 Voxzogo 组的基线平均 AGV 分别为 4.06 厘米/年和 4.26 厘米/年。在第 52 周，安慰剂治疗患者的 AGV 从基线变化为 -0.17 厘米/年，Voxzogo治疗患者为1.40厘米/年，导致 AGV 的统计学显着改善 1.57 厘米/年，有利于Voxzogo。在为期52周的双盲、安慰剂对照、3期研究之后，最初随机分配到Voxzogo的58名受试者参加了开放标签扩展。
此前，欧盟已批准Voxzogo（vosoritide）注射剂用于治疗从2岁到生长板关闭的儿童软骨发育不全。值得一提的是Voxzogo（vosoritide）是欧洲批准用于治疗儿童软骨发育不全的第1种药物。
软骨发育不全症（achondroplasia）是人类中最常见的不成比例的身材矮小（侏儒症的常见亚型），其特征是软骨内骨化减慢，导致长骨、脊柱、面部和颅底不成比例的短小和结构紊乱。这种情况是由成纤维细胞生长因子受体3基因（FGFR3）突变引起的，FGFR3是骨生长的负调节因子。
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