近日，Vertex制药公司宣布欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准Kaftrio（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）与ivacaftor联合用药方案标签扩展，用于治疗所有年龄在6至11岁、囊性纤维化跨膜电导调节子（CFTR）基因中存在至少一个F508del突变的CF患者。
如果获批，欧洲将有超过1500多例儿童第一次有资格获得一种可治疗疾病根本原因的药物。
在欧洲，Kaftrio与Kalydeco（ivacaftor）联合用药方案之前已获得批准：用于治疗年龄≥12岁、CFTR基因中存在至少一个F508del突变的CF患者。在全球范围内，F508del是导致CF的最常见突变。
在美国，这款三联疗法（Kaftrio+Kalydeco方案）已于2019年10月获得FDA批准，品牌名为Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor+ivacaftor）。2021年6月，美国FDA批准扩大Trikafta的使用范围：纳入CFTR基因至少有一个F508del突变、或CFTR基因中有特定突变且基于体外数据对Trikafta治疗有反应的6-11岁CF患者。之前，Trikafta被批准用于携带至少一个F508del突变、或CFTR基因存在一个特定突变且基于体外数据该突变对Trikafta治疗有反应的≥12岁CF患者。
目前，Kaftrio+ivacaftor方案（Trikafta）已对12岁及以上符合资格的CF患者群体的生活产生了巨大影响。临床数据显示，在6-11岁CF患者中，Kaftrio+ivacaftor方案（Trikafta）治疗可显著改善肺功能、汗液氯化物、呼吸系统症状，安全性和耐受性与12岁及以上患者中的观察结果一致。这些数据提供了该方案有效治疗6-11岁CF患者的证据。
截至目前，Vertex公司已上市4款CF药物：Kalydeco（ivacaftor）、Orkabi（lumacaftor/ivacaftor）、Symdeko（tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）、Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor），前3款药物可治疗全球约40000例患者，约占所有CF患者的50%。而2019年底最新批准的三联疗法Trikafta（欧洲品牌名Kaftrio）可将治疗范围扩大到全球90%的CF患者。
原文出处：Vertex Receives CHMP Positive Opinion for KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in Combination With Ivacaftor in Children With Cystic Fibrosis Ages 6 Through 11
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