我们知道,胆管癌是一种肝脏胆管癌症,是一种严重且通常致命的疾病,且晚期不可切除的胆管癌是一种罕见的侵袭性恶性肿瘤,预后不良,约15%-20%患者为FGFR2融合胆管癌。而人们常说的FGFR2融合胆管癌是什么?
FGFR2融合胆管癌
胆管癌是一种在胆管中形成的罕见、严重且进展迅速的癌症。您的胆管是一个小管网络,移动胆汁通过肝脏,胆囊和小肠,以帮助消化。癌症可以从胆管系统的任何部位开始。
与所有癌症一样,当细胞的变化导致其异常反应、生长失控并形成肿瘤时,胆管癌即在体内发生。
FGFR2融合,是在一种叫做成纤维细胞生长因子受体(FGFR)的蛋白质中发现了一种可能导致胆管癌的基因改变。
通常,健康细胞中表达的FGFR蛋白有助于它们正常生长和分裂。但当一种蛋白(称为FGFR2)因基因融合而改变时,会导致细胞生长失控,转化为FGFR2融合驱动的胆管癌。并非所有胆管癌都有这种特定的遗传变化。
FGFR2融合或重排几乎只发生在肝内胆管癌中。成纤维细胞生长因子受体(FGFR)在肿瘤细胞增殖、存活、迁移和血管生成(新生血管的形成)中起着重要作用。FGFR中的融合、重排、易位和基因扩增与多种肿瘤的发生发展密切相关。
FGFR2融合胆管癌靶向治疗
靶向治疗,也被称为精确药物,可用于癌症包括某些类型的基因变化的人。
在过去的 7 年中,几家公司已经开发和研究了FGFR抑制剂,用于FGFR改变的癌症患者的小分子抑制剂。在FGFR2融合胆管癌领域,近年来的靶向新药有以下:
① Pemazyre(pemigatinib)培米替尼
2020年04月17日,美国FDA宣布加速批准Incyte公司开发的FGFR2抑制剂Pemazyre(pemigatinib)上市,治疗携带FGFR2基因融合或其它重排类型的经治晚期胆管癌成人患者。
培米替尼是第1款批准治疗晚期胆管癌成人患者的靶向疗法。这是一种选择性成纤维细胞生长因子受体(FGFR)激酶抑制剂,该药可通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散,可以帮助胆管癌患者缩小一定量的目标肿瘤或使其消失。
② Truseltiq(Infigratinib)
2021年5月28日,BridgeBio Pharma下属QED Therapeutics公司和Helsinn集团共同宣布,美国FDA已加速批准Truseltiq(infigratinib)上市,用于治疗携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌(CCA)经治患者。
Infigratinib是口服、ATP竞争性、FGFR酪氨酸激酶抑制剂,可阻断异常的FGFR2基因并降低其活性。在晚期、不可切除CCA患者的关键性临床试验中,它导致肿瘤缩小。
以上就是FGFR2融合胆管癌与相关靶向新药研究介绍,希望对相关患者有所帮助。
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