近日，美国食品和药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）分别接受了诺华的Kymriah （tisagenlecleucel）作为治疗复发或难治性（r/r）滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者的审查申请。
Kymriah是一种CD19导向的基因修饰自体T细胞免疫细胞疗法。与常规的小分子或生物疗法不同，CAR-T细胞疗法是一种活的T细胞治疗产品。Kymriah的原理是将患者的T细胞进行基因修饰表达一种旨在靶向抗原CD19的嵌合抗原受体（CAR），CD19是一种表达于多种血液肿瘤细胞表面的抗原蛋白，包括B细胞淋巴瘤和白血病细胞。
此前，美国FDA还授予CAR-T细胞疗法的补充生物制剂许可申请（sBLA）在该适应症中的优先审查。Kymriah也被欧盟委员会授予了孤儿药称号的指定。
此次提交申请是基于II期ELARA试验的数据，研究了Kymriah在成人r/rFL患者中的疗效和安全性。该研究在先前接受过多种疗法的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（r/r FL）患者中开展。
数据显示，患者在至少随访3个月后，Kymriah治疗的完全缓解率（CR）达到了65%、总缓解率（ORR）达到了83%。对于完全缓解的患者，绝大多数（90%）的患者缓解持续≥6个月。诺华在一份声明中表示，这项试验在经过大量预处理的患者群体中，Kymriah达到了“强烈疗效反应”的主要终点。
ELARA试验的安全性结果显示，试验中没有出现针对Kymriah新的安全信号。49%的患者发生了细胞因子释放综合征CRS，没有患者出现3至4级CRS。在治疗CRS方面，15%患者使用了tocilizumab治疗，3%患者使用了类固醇。9%的患者出现神经事件。3例患者死于进行性疾病，没有治疗相关死亡。在ELARA研究中，18%的患者在门诊接受了Kymriah治疗。
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