美国食品和药物管理局批准TIBSOVO（ivosidenib）用于治疗IDH1基因突变的复发或难治性成人急性髓系白血病（AML)。
批准基于开放性单臂多中心临床试验（AG120-C-001，NCT02074839），该实验共招募了174名患有复发或难治性AML的成年患者，他们均通过进行Abbott RealTime IDH1 试验（FDA用于选择可使用ivosidenib治疗的AML患者的试验）被证实IDH1发生了突变。Ivosidenib以每日500mg作为起始剂量口服给药，出现病情持续恶化、药物产生毒性过强、病人需进行造血干细胞移植的情况，则停止给药。中位治疗时间为4.1个月（范围0.1-39.5个月）。174名患者中的21名（12％）在使用ivosidenib治疗后进行了干细胞移植手术。
药物的疗效根据CR（完全缓解率）+ CRh（部分血液学改善的完全缓解率）持续时间以及从输血依赖性到独立性的转换率来确定。试验证实其CR + CRh率为32.8％（95％置信区间：25.8％-40.3％）。中位响应时间为2个月（范围0.9-5.6个月），中位反应持续时间为8.2个月（95％置信区间：5.6-12个月）。CR和CRh率分别为24.7％（95％置信区间：18.5％，31.8％）和8.0％（95％置信区间：4.5％，13.1％）。
在基线时依赖红细胞（RBC）、血小板输注的110名患者中，41名（37.3％）在基线后的56天内可不再进行RBC和血小板输注。在基线时不依赖RBC和血小板输注的64名患者中，38名（59.4％）在基线后56天内仍无需输注。
关于TIBSOVO我应该了解哪些最重要的信息？
TIBSOVO会引起严重的副作用，包括：
分化综合症分化综合征是影响血细胞的一种疾病，如果不治疗，可能会危及生命。分化综合症可能发生在服用TIBSOVO的1天至3个月期间。若服用TIBSOVO后出现以下分化综合征症状，请联系您的家庭医生或立即去最近的诊所就医：
发烧
咳嗽
呼吸困难
皮疹
排尿减少
头晕
体重激增
手臂或腿部肿胀
如果您出现分化综合征的症状和体征，医生可能会用皮质类固醇药物药物治疗你，并且让您留院观察。
QTc间期延长导致心律不齐，可能危及生命。您的医护人员会监视您的心电图和电解质，如果QTc 间期延长发生，剂量减低或停止给药。如果您感到头晕或晕眩，请立即告诉您的医护人员。
格林-巴利综合症您的医护人员将监测您神经系统的情况，如果您出现格林-巴利综合症请永久停止TIBSOVO治疗。如果您出现疑似格林-巴利综合症的任何体征或症状，请立即提供告诉您的医护人员：
腿，手臂或上半身有虚弱或刺痛感
半身或全身麻木和疼痛
触觉、听觉、味觉发生改变
有灼烧或刺痛感
呼吸困难
什么是TIBSOVO？
TIBSOVO是一种用于治疗IDH1基因突变的复发或难治性成人急性髓系白血病（AML)的处方药。目前尚不清楚TIBSOVO对儿童是否安全和有效。
在服用TIBSOVO之前，请告知您的医生您的所有医疗状况，包括：
1.有任何心脏疾病，包括长QT综合症。
2.有电解质异常问题，如钠、钾或镁的体内含量。
3.有神经系统问题。
4.怀孕或计划怀孕。TIBSOVO可能会对您未出生的婴儿造成伤害。在使用TIBSOVO治疗期间，您应该避免怀孕。若5.您在服用TIBSOVO期间发现怀孕或可能怀孕，请立刻告知您的医生。
6.母乳喂养或计划母乳喂养。目前尚不清楚TIBSOVO是否会进入您的母乳。在您服用最后一剂TIBSOVO后，至少1个月内不要进行母乳喂养。
7.告诉您的医护人员您服用的所有药物，包括处方和非处方药，维生素和草药补充剂。 特别注意说明您是否服用了激素避孕药，TIBSOVO可能会导致避孕药失去作用。
我该如何服用TIBSOVO？
1.完全按照您的医务人员的要求服用TIBSOVO。不要调整剂量或自行停用。
2.每天大概在同一时间服用一次TIBSOVO。
4.是否与食物一同服用皆可。
5.不能与高脂肪餐一同服用。
6.如果您服用TIBSOVO后呕吐，请勿再服用一剂。
7.如果您忘记服用一剂TIBSOVO，请尽快服用，尽可能在下次给药前至少12小时服用。不要在12小时内服用2剂TIBSOVO。
TIBSOVO最常见的副作用包括：
疲劳
白细胞数偏高
关节疼痛
腹泻
呼吸急促
手臂或腿部肿胀
恶心
喉咙痛
心律或心跳不规则（QTc延长）
皮疹
发烧
咳嗽
红细胞数量低（贫血）
便秘
您的医护人员将在您治疗前和治疗期间进行血液检查。如果您出现副作用，您的医护人员可能会减少用药量、暂时停止或永久停止您的TIBSOVO治疗。TIBSOVO可能会影响您的生育能力。如果您此有疑虑，请咨询您的医生。
我该如何存储TIBSOVO？
将TIBSOVO储存在室温68°F至77°F（20°C至25°C）之间。
放在儿童接触不到的地方。
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