多发性硬化症(MS)新药Ponvory(Ponesimod)安全性和疗效如何？

Ponvory(Ponesimod)是一种经批准用于治疗复发性多发性硬化症(MS)成人患者的口服疾病缓解疗法。其安全性和疗效如何？

Ponvory(Ponesimod)的批准

   2021年3月，美国FDA批准将Ponvory (ponesimod)作为MS的治疗药物，以减少成年患者的复发和脑部病变。FDA批准的范围还包括临床孤立综合征、复发性-缓解性疾病和活动性继发性进行性疾病。

   同月，该公司获得了欧洲药品管理局人类用药产品委员会(CHMP)的肯定意见，同意使用Ponesimod治疗患有由临床或影像学特征定义的活动性疾病的复发性多发性硬化症成人患者。

多发性硬化症的病因和症状

   MS是一种累及中枢神经系统(CNS)的慢性自身免疫性炎性疾病，分为4种类型，即临床孤立综合征(CIS)、复发缓解型MS (RRMS)、原发性进行性MS (PPMS)和继发性进行性MS (SPMS)。

   在MS患者中，免疫系统破坏保护神经纤维的保护性髓鞘，导致炎症。

   该病的确切病因尚不清楚，但MS引起的炎症破坏了中枢神经系统和身体其他部分之间的联系，从而引发了MS的神经系统体征和症状。常见症状包括疲劳、视力问题、平衡和行走问题、麻木或刺痛、头晕和眩晕、膀胱和肠道问题以及身体虚弱。

Ponvory(Ponesimod)作用机制

   Ponvory是一种每日一次的口服选择性鞘氨醇-1-磷酸受体1 (S1P1)调节剂，与S1P1具有高亲和力结合。Ponesimod将淋巴细胞截留在淋巴结中，使其远离血液。Ponesimod在多发性硬化症中执行其治疗作用的模式尚不清楚，但它可能有助于减少淋巴细胞向中枢神经系统的迁移。

Ponvory(Ponesimod)的疗效及安全性

   批准Ponvory部分基于口服 Ponesimod与 Teriflunomide 在复发性多发性硬化症的三期临床试验(OPTIMUM)。在疗效方面，研究显示Ponvory在显著降低年复发率方面表现出优于另一种口服MS疗法Teriflunomide的疗效。

   OPTIMUM 是一项为期两年、头对头、前瞻性、多中心、随机、双盲的临床试验。 它招募了 1133 名参与者，以评估 Ponvory 20mg与teriflunomide (Aubagio) 14mg 在复发性 MS 成人患者中的疗效、安全性和耐受性。

   从基线到研究期间的主要终点是年复发率 (ARR)。 在该研究中，与Teriflunomide (Aubagio) 14mg 相比，Ponvory 20mg 在将复发性 MS 患者的年复发率显着降低 30.5% 方面表现出优异的疗效。 此外，接受Ponvory治疗的患者中有 71% 报告没有确诊的复发，而接受 Aubagio 治疗的参与者中这一比例为 61%。

   该研究包括额外的疗效终点，例如新的钆-增强 (GdE) T1 病变的数量和新的或扩大的 T2 病变的数量。 与Teriflunomide相比，Ponvory 在将新的 GdE T1 病灶数量减少 59% 和新的或扩大的T2病灶数量减少 56% 方面表现出优势。

   此外，在接受Ponvory治疗的受试者中，十分之九的受试者未表现出三个月失能的恶化，且该治疗在延迟失能进展方面表现出数值受益。

   安全性方面，在超过十年的多项临床研究中，Ponvory表现出了经过验证的安全性特征，并且通常耐受良好。试验期间接受Ponvory治疗的患者报告的最常见不良事件包括上呼吸道感染、肝转氨酶升高(肝功能异常检查)和高血压。

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