2021年9月29日，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Livmarli (maralixibat)口服溶液用于治疗一岁及以上Alagille综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒。在批准的同时，Mirum收到了罕见儿科疾病优先审查凭证。
Livmarli (maralixibat)是一种吸收最少的回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂，是美国FDA批准的第一种也是唯一一种治疗这种罕见肝病的药物。
批准是基于关键的标志性研究以及五年支持性研究的数据，这些研究在86名ALGS患者中产生了大量证据。来自ICONIC的数据显示，瘙痒(与该疾病相关的最常见和最严重的症状之一)在统计学上显著减少，并持续了四年。
Mirum公司总裁兼首席执行官克里斯·佩茨(Chris Peetz)表示：“今天是阿拉格尔综合症社区的重要一天，它得到了急需的新治疗方案的批准，以解决这种疾病最令人沮丧的影响之一。”“我们感谢那些推进这项研究并参与利夫马利临床研究的患者、家属和保健专业人员。对于Mirum来说，今天也是具有里程碑意义的一天，因为我们在开发治疗罕见肝病的可能改变生命的药物方面迈出了一步。“
Alagille综合征(Alagille syndrome，ALGS)是一种罕见的遗传性疾病，其中胆管异常狭窄，畸形，数量减少，导致胆汁在肝脏中积聚，最终导致进行性肝病。ALGS的发病率估计为每30 000人中就有一例。在ALGS患者中，多器官系统可能受到突变的影响，包括肝脏、心脏、肾脏和中枢神经系统。胆汁酸的积累使肝脏无法正常工作以消除血液中的废物，根据最近的报告，60%到75%的ALGS患者在成年前进行了肝脏移植。ALGS肝损害引起的体征和症状可能包括黄疸(皮肤变黄)、黄瘤(损害皮肤下胆固醇沉积)和瘙痒(2)。ALGS患者的瘙痒是任何慢性肝病中最严重的一种，在第三岁时最常见于最受影响的儿童。
参考来源：FDA Approves Livmarli (maralixibat) for the Treatment of Cholestatic Pruritus in Patients with Alagille Syndrome
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
