2021年9月27日，默沙东（MSD）公司宣布，在既往接受过索拉非尼（sorafenib）治疗的亚洲晚期肝细胞癌（HCC）患者中，重磅PD-1抗体疗法Keytruda的一项3期临床试验达到了总生存期（OS）的主要终点。与安慰剂加最佳支持治疗（BSC）相比，Keytruda+BSC使患者的总生存期（OS）获得具有统计学意义的显著改善。
在这项名为KEYNOTE-394的临床试验中，默沙东对453名亚洲患者进行了Keytruda测试。除了达到总生存期主要终点，该试验也达到了无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）的关键性次要终点。
此次研究的成功，对默沙东来说无疑是一个好消息。
Keytruda于2018年11月获得美国FDA授予的加速批准资格，用于治疗既往接受索拉非尼治疗的肝细胞癌患者。
然而，在此前一项测量存活率的试验KEYNOTE-240中，默沙东Keytruda针对曾用索拉非尼治疗的肝细胞癌的适应症在经历了对两项生存指标的不明确的确证性试验后，OS和PFS的主要终点均未能达到。因未能显示治疗的生存益处，促使监管机构考虑根据肿瘤反应数据撤回默沙东Keytruda加速批准。
这是源于今年年初，FDA肿瘤学卓越中心启动了一项全行业范围的审查，对尚未在确证性试验中显示出临床获益的加速批准进行审查。这一行动涉及了默沙东、百时美施贵宝、罗氏和阿斯利康的 PD-1/L1 抑制剂在美国的几个适应症，包括细小细胞肺癌、胃癌、膀胱癌、肝癌和三阴性乳腺癌。
因此，今年4月下旬，FDA肿瘤药物咨询委员会组织了为期3天的会议，专门讨论部分PD-1/PD-L1药物以“加速批准“方式上市但是在确证性临床试验中失败的6项适应症，以决定是否将其保留在市场上，其中Keytruda二线治疗肝细胞癌的适应症就涵盖在内。
不过，该药虽然错过了早期研究的双重主要终点，但还是获得了肿瘤药物专家的认可，最终ODAC以8比0一致决定将Keytruda保留在市场上作为肝细胞癌的二线治疗药物。
随着研究的成功，默沙东K药肝细胞癌加速批准适应症摇摇欲坠的状态算是稍微得以安稳了些。
其实，FDA一直承受着根据早期数据审查加速批准药物状况的压力，因为在某些情况下，确认性试验尚未完成，或者这些研究未能证明患者受益。这个问题在癌症和罕见疾病研究中尤其麻烦，因为大量新疗法和重病患者使FDA通常的计算偏向于早期批准。
而FDA审查之路还将继续。9月24日，FDA表示将于12月2日召开一次肿瘤药物专家咨询委员会会议，以审查另外两个药物是否应保持其有条件的加速批准状态。这两个药物分别是 Secura Bio公司用于先前经过治疗的多发性骨髓瘤的 Farydak（帕比司他），以及 Aurobindo Pharma公司用于治疗两线或多线治疗后的费城染色体阴性急性淋巴细胞白血病（ALL）的 Marqibo（硫酸长春新碱脂质体注射液）。
参考来源：
1.As FDA scrutinizes immunotherapy approvals, Merck says Keytruda extends survival in liver cancer trial
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