Exelixis公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准靶向抗癌药Cabometyx（cabozantinib，卡博替尼），用于治疗先前接受过治疗的放射性碘难治分化型甲状腺癌（DTC）患者。具体为：年龄≥12岁、先前接受血管内皮生长因子受体（VEGFR）靶向疗法治疗后病情进展、放射性碘难治（若适用）或不适用放射性碘治疗的局部晚期或转移性DTC儿科和成人患者。
之前，FDA已授予Cabometyx突破性疗法认定（BTD）和优先审查，其批准时间比《处方药用户收费法》（PDUFA）目标行动日期（2021年12月4日）提前了2个多月。
在美国，DTC是最常见的甲状腺癌类型。经既往治疗后病情进展且对放射性碘治疗有抵抗力的DTC患者，通常预后很差，治疗选择很有限。Cabometyx将为这类DTC患者带来新的希望。来自关键3期COSMIC-311试验的数据显示，与安慰剂相比，Cabometyx治疗显著延长了无进展生存期（PFS）。
此次批准，基于关键3期COSMIC-311试验的结果。这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照3期临床试验，在先前接受过2种血管内皮生长因子受体（VEGFR）靶向疗法治疗后病情进展的患者中开展。该研究在全球150个地点招募了大约300例患者。研究中，这些患者按2:1的比例随机分组，接受每天一次口服Cabometyx 60毫克或安慰剂。主要终点是无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）。
一项计划的中期分析显示：在意向性治疗（ITT）人群中，与安慰剂相比，Cabometyx治疗将疾病进展或死亡风险显著降低了78%（HR=0.22；96%CI:0.15-0.31；p＜0.0001）。中位随访10.1个月，经盲法独立放射学审查委员会评估，Cabometyx组的中位PFS为11.0个月（n=170），而安慰剂组仅为1.9个月（n=88）。该研究中的安全性与之前观察到的Cabometyx安全性一致。
甲状腺癌包括分化型、髓质型、间变型。分化型甲状腺癌占全部病例的90%，通常采用手术治疗，然后用放射性碘消融术切除剩余的甲状腺组织，但大约5%-15%的患者对放射性碘治疗有抵抗力。对于这些患者，从发现转移病灶起，预期寿命只有3-5年。
Cabometyx的活性药物成分为cabozantinib，这是一种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，通过靶向抑制MET、VEGFR2 及RET信号通路而发挥抗肿瘤作用，能够杀死肿瘤细胞，减少转移并抑制血管生成。在美国和欧盟，Cabometyx被批准用于治疗晚期肾细胞癌（RCC）患者，以及既往接受过索拉非尼（sorafenib）治疗的肝细胞癌（HCC）患者。
原文出处：Exelixis Announces U.S. FDA Approval of CABOMETYX® (cabozantinib) for Patients with Previously Treated Radioactive Iodine-Refractory Differentiated Thyroid Cancer
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