近日，Incyte公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准外用JAK抑制剂Opzelura（ruxolitinib，芦可替尼）乳膏剂，用于短期和非持续性慢性治疗接受外用处方疗法未能充分控制病情或当这些疗法不可取、非免疫功能低下的轻度至中度特应性皮炎（AD）青少年（年龄≥12岁）和成人患者。
值得一提的是，Opzelura是美国FDA批准的第一个也是唯一一个外用Janus激酶（JAK）抑制剂。研究表明，JAK-STAT通路的失调导致了AD的关键特征，如瘙痒、炎症、皮肤屏障功能障碍。
批准Opzelura是基于TRuE-AD项目的数据。该项目包括2项设计相同的随机、赋形剂对照、关键3期研究TRuE-AD2（NCT03745651）和TRuE-AD1研究（NCT03745638），共入组了1250例患者，评价了Opzelura乳膏剂每日2次（BID）治疗青少年和成人（年龄≥12岁）轻中度特应性皮炎（AD）的安全性和有效性。
2项研究的主要终点是治疗第8周达到研究者整体评价-治疗成功（IGA-TS）的患者比例——定义为IGA评分为0（皮损完全清除）或1（皮损几乎完全清除）、且相对基线水平至少改善2分。关键次要终点包括：治疗第8周湿疹面积和严重程度指数评分较基线水平改善≥75%（EASI75）的患者比例，以及治疗第8周瘙痒数值评定量表评分改善≥4分（NRS4）的患者比例。
2项研究均达到了主要终点和关键次要终点：与赋形剂（非药物乳膏剂）治疗相比，Opzelura乳膏1.5%治疗组患者经历了显著的皮损清除和瘙痒减轻。具体数据如下：
在治疗第8周，与赋形剂组（[非药物乳膏剂]；TRuE AD1：15.1%；TRuE AD2：7.6%）相比，1.5%乳膏组（TRuE AD1：53.8%；TRuE AD2：51.3%）有显著更高比例的患者实现IGA-TS治疗成功（p值均＜0.0001）。
在治疗第8周，与赋形剂组（TRuE AD1：24.6%；TRuE AD2：14.4%）相比，1.5%乳膏组（TRuE AD1：62.1%；TRuE AD2：61.8%）有更高比例的患者实现EASI75（湿疹面积和严重程度指数评分较基线水平改善≥75%；p值均＜0.0001）。
2项研究数据还表明，Opzelura乳膏剂治疗对瘙痒有快速、实质性、持续性的影响，瘙痒是特应性皮炎患者生活质量的一项关键指标。在治疗第8周，与赋形剂组（TRuE AD1：15.4%；TRuE AD2：16.3%）相比，1.5%乳膏组（TRuE AD1：52.2%；TRuE AD2：50.7%）有更高比例的患者实现NRS4（瘙痒数值评定量表评分改善≥4分；分别为：p＜0.0001，p＜0.0001）。用Opzelura乳膏治疗观察到瘙痒迅速减少。与赋形剂组相比，1.5%乳膏组在治疗12小时内瘙痒数值评分量表（NRS）显著降低（p＜0.05）。
Opzelura乳膏治疗特应性皮炎的总体安全性与之前的研究数据一致，治疗8周期间2种剂量乳膏剂治疗组与赋形剂组治疗出现的不良事件（TEAE）总体发生率、严重不良事件发生率均具有可比性。没有观察到新的安全信号。
目前为止，ruxolitinib乳膏剂开发用于治疗：（1）轻度至中度特应性皮炎（TRuE-AD项目）；（2）青少年和成人白癜风（TRuE-V项目）。治疗白癜风方面，之前公布的数据显示：与赋形剂对照（不含药物的乳膏）组相比，ruxolitinib乳膏剂治疗组患者面部白癜风严重程度指数评分显著改善、全身白癜风皮损复色（repigmentation）具有显著改善。
原文出处：Incyte Announces U.S. FDA Approval of Opzelura? (ruxolitinib) Cream, a Topical JAK Inhibitor, for the Treatment of Atopic Dermatitis (AD)
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