神经母细胞瘤新药！GD2靶向抗体Danyelza在国内纳入优先审评

   近日，赛生药业宣布中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已将Danyelza（naxitamab，那昔妥单抗）的上市许可申请（BLA）纳入优先审评，拟定适应症为治疗复发性或难治性高危神经母细胞瘤患者。

   2021年7月初，赛生药业宣布向NMPA正式递交Danyelza的上市许可申请（BLA）。Danyelza可与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）联合治疗对既往治疗表现出部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的复发/难治性高危神经母细胞瘤儿童（1岁及以上）和成人患者。

   2020年11月，Danyelza获得美国FDA加速批准上市。该加速批准基于总缓解率（ORR）及缓解持续时间（DOR）的临床获益。之前，FDA已授予了Danyelza优先审查资格、孤儿药资格（ODD）、突破性药物资格（BTD）、罕见儿科疾病资格（RPDD）。神经母细胞瘤是一种极具侵袭性的肿瘤，是婴幼儿最常见的肿瘤之一，尽管近年来强化多模式治疗已提高了生存率，但幸存者有很高的复发风险。

   Danyelza是一种靶向神经节苷脂GD2的人源化单克隆抗体，GD2抗原在各种神经外胚层来源的肿瘤和肉瘤中呈现高表达，包括神经母细胞瘤、黑色素瘤和骨肉瘤等肿瘤。Danyelza通过与肿瘤细胞表面的GD2抗原结合，能够触发抗体介导的细胞毒性反应并激活免疫系统中的补体系统，从而达到杀伤肿瘤的效果。目前，Danyelza也正被开发用于治疗骨肉瘤以及其他GD2阳性肿瘤。

   在美国，FDA批准Danyelza是基于2项关键2期研究（201和12-230）的安全性和有效性数据。这是2项开放标签、单臂临床试验，在年龄≥1岁、对既往治疗显示表现出部分缓解、轻微缓解或疾病稳定、骨骼或骨髓中有难治或复发性疾病的高危神经母细胞瘤患者中开展。

   201研究（NCT03363373）中，22例患者纳入疗效分析，64%有难治性疾病、36%有复发性疾病，中位年龄为5岁（范围：3-10岁）。结果显示，Danyelza联合GM-CSF治疗的总缓解率（ORR）为45%、完全缓解率（CR）为36%、部分缓解率（PR）为9%。在有治疗反应的患者中，30%的患者缓解持续时间（DOR）≥6个月。

   12-230研究（NCT01757626）中，38例患者纳入疗效分析，55%有复发性神经母细胞瘤、45%有难治性疾病，中位年龄为5岁（范围：2-23岁）。结果显示，Danyelza联合GM-CSF治疗的总缓解率（ORR）为34%、完全缓解率（CR）为26%、部分缓解率（PR）为8%。在有治疗反应的患者中，23%的患者缓解持续时间（DOR）≥6个月。

原文出处：Y-mAbs Announces Priority Review of BLA for DANYELZA® (naxitamab-gqgk) in China

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