近日，Alnylam公司宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了vutrisiran的营销授权申请（MAA），这是一种在研的RNAi疗法，每3个月皮下注射一次，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN）成人患者。
目前，vutrisiran治疗hATTR-PN成人患者的新药申请（NDA）正在接受美国FDA的优先审查，《处方药用户收费法》（PDUFA）目标日期为2022年4月14日。在美国和欧盟，vutrisiran均被授予了治疗ATTR淀粉样变性的孤儿药资格（ODD），在美国还被授予了治疗hATTR-PN的快速通道资格（FTD）。
vutrisiran NDA和MAA均基于HELIOS-A研究9个月的积极数据。如果获批上市，vutrisiran将为患者带来一款每季度一次的皮下注射治疗选择，有潜力逆转hATTR-PN患者的疾病表现。
2021年4月，Alnylam在美国神经病学学会（AAN）虚拟年会上公布了HELIOS-A 3期研究的9个月积极结果。HELIOS-A研究纳入了164名遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN）患者。在9个月时，vutrisiran达到了主要和全部次要终点：与安慰剂相比，vutrisiran治疗使神经病变损害、生活质量、步态速度在统计学上有显著改善。此外，与Onpattro（patisiran） APOLLO研究的外部安慰剂组相比，vutrisiran表现出令人鼓舞的安全性。根据与EMA达成的一致意见，来自HELIOS-A研究的18个月分析结果，将在MAA评估期间提交给EMA。
今年9月，Alnylam在第3届欧洲ATTR淀粉样变性会议上公布了3期HELIOS-A研究亚组分析和探索性终点的额外阳性结果。会上公布的数据，进一步支持并建立在先前报告的HELIOS-A研究的主要终点和次要终点结果的基础之上：在患者健康和功能的重要领域观察到了改善，包括神经病变损害、生活质量（QoL）、日常活动和社会参与能力、营养状况和心脏压力。
具体而言，亚组分析和探索性终点表明：在9个月时，与安慰剂相比，vutrisiran改善了患者健康和功能的重要领域。其他分析显示，无论患者先前是否使用TTR稳定剂，与安慰剂相比，vutrisiran治疗在神经病变进展和生活质量方面都有类似的改善。
vutrisiran是一种在研的皮下注射RNAi疗法，用于治疗ATTR淀粉样变性，包括遗传性（hATTR）和野生型（wtATTR）淀粉样变性。vutrisiran能够靶向并沉默特定的信使RNA，在野生型和突变型转甲状腺素（TTR）蛋白制造出来之前进行阻断。vutrisiran每季度（3个月）皮下注射一次，可帮助减少TTR淀粉样蛋白在组织中的沉积，促进组织中沉积的TTR淀粉样蛋白的清除，并潜在地恢复这些组织的功能。vutrisiran利用了Alnylam公司的增强稳定化学(ESC)-GalNAc共轭递送平台，旨在提高效力和高代谢稳定性，可允许不那么频繁（infrequent）的皮下注射。
原文出处：Alnylam Submits Marketing Authorization Application to the European Medicines Agency for Investigational Vutrisiran for the Treatment of Hereditary ATTR Amyloidosis with Polyneuropathy
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