今年上半年已有大量制药公司的新药申请获得了FDA批准，根据Evaluate Pharma的汇总，预计4款新药有望在2021剩下的几个月内获得FDA批准。
1、抗新生儿Fc受体(FcRn)药物Efgartigimod
其中最有可能获得FDA批准的是来自Argenx重症肌无力（gMG）疗法Efgartigimod，这是一种导致肌肉功能丧失的自身免疫性疾病，该药物的监管决定日期为12月17日。
如果最终获得批准，efgartigimod将成为第一个通过FDA批准的抗新生儿Fc受体(FcRn)药物。该申请主要基于一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验（ADAPT）的积极结果，在该试验中Efgartigimod达到主要终点及大部分次要终点。
Efgartigimod具有阻断FcRn（一种免疫球蛋白IgG的保护受体）的能力，在阻止IgG抗体的降解过程中起着核心作用，该机制也被认为可以降低与几种自身免疫疾病有关的致病性IgG抗体。此前，Efgartigimod发布了肌无力后期试验的积极数据，试验证实了该药物可以在治疗26周后，比安慰剂更好地缓解症状。据该公司称，在服用Efgartigimod并检测出乙酰胆碱受体抗体（一种MG指标）呈阳性的患者中，近68%的患者对该药产生了疗效反应，而安慰剂组只有29.7%。
除了美国市场之外，Argenx还试图在其他5个适应症推动Efgartigimod的发展潜力，并正在积极寻求该药物在欧洲和日本进行准入审批。8月底，该药物向欧洲药品管理局(EMA)提交的上市申请（MAA）获得受理。如获EMA批准上市，Efgartigimod也将成为首个并且是唯一一个在欧洲上市的FcRn拮抗剂。
2、银屑病单克隆抗体Bimekizumab
银屑病单克隆抗体bimekizumab的监管决定日期为10月15日。如果最终获得批准，有证据表明该药物的疗效可以击败强生和诺华的相关产品。今年9月，欧盟委员会已批准bimekizumab上市，用于治疗适合接受全身性治疗的中重度斑块状银屑病患者，该药物也成为了欧盟首款获得批准用于治疗银屑病的IL-17A/IL-17F抑制剂。
在此前完成的两项独立的后期研究中，在清除中度至重度斑块状银屑病患者的皮肤方面，UCB的bimekizumab成功击败了强生的重磅炸弹Stelara和诺华Cosentyx。根据去年发表在《柳叶刀》上的试验结果，在针对Stelara的试验中，85%接受bimekizumab治疗的患者在16周时，银屑病症状的面积和严重程度减少了90%甚至更多，59%的患者实现了皮损症状的完全清除（以PASI100的分数计算），而Stelara帮助只有一半的患者达到了90%的阈值和皮肤症状清除。
3、首个双特异性抗体Faricimab
现在，FDA正在权衡Faricimab用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性(AMD)和糖尿病性黄斑水肿(DME)的申请决定，监管部门的审批预计将在年底前完成。
Faricimab是专门为玻璃体内注射而设计的首个双特异性抗体，可同时强效及特异性结合并中和Ang-2（血管生成素-2）和VEGF-A（血管内皮生长因子A）。Ang-2和VEGF-A会破坏血管稳定性，导致新的渗漏血管形成并增加炎症反应，从而导致视力下降。根据此前的试验，罗氏已经证明了Faricimab至少可以与Eylea疗效相媲美。罗氏在4项3期试验中发现，尽管患者的给药间隔期更长，双特异性抗体Faricimab针对VEGF和Ang2的效果并不比Eylea差。
在整个试验中，接受Faricimab治疗后，大约一半的患者能够维持四个月，而Eylea则需要两个月给药一次。由于该类药物需要通过患者的眼睛注射使用，因此罗氏Faricimab对患者来说有更强的便利性。
4、Abrocitinib
此前由于辉瑞JAK抑制剂Xeljanz导致患者接连出现安全事件，引起了联邦监管机构对于全部JAK抑制剂的强力管制。目前，由于FDA对辉瑞Xeljanz长达数月的安全调查已经告一段落，其他JAK抑制剂似乎有望在年底重新获得FDA的批准，这其中就包括另一种备受期待的特应性皮炎药物abrocitinib。9月，英国药物和医疗产品监管机构(MHRA)授予abrocitinib上市许可，用于治疗适合全身治疗的 12 岁及以上成人和青少年的中度至重度特应性皮炎，推荐剂量为100mg和200mg，这也是该疗法在全球范围内获得的首个上市许可。
不过分析师也指出，鉴于此前长时间接连发生的死亡和致癌案例，已经导致整个JAK抑制剂都产生了不良影响，因此abrocitinib未来能否获得监管批准目前仍悬而未决。此前遭到FDA监管的JAK抑制剂包括辉瑞Xeljanz、艾伯维Rinvoq以及礼来Olumiant。因此，abrocitinib在申请监管准入时，也有可能会面临相同的困境。
此前，监管机构出于安全考虑而否决了其他JAK抑制剂的申请，包括吉利德治疗类风湿性关节炎的filgotinib。目前为止，辉瑞和FDA都没有说明此前的调查是否会阻碍abrocitinib获得监管审批。8月下旬，辉瑞表示，口服药物abrocitinib第2周和第4周时，在清除患者的瘙痒和湿疹症状等方面，击败了赛诺菲和再生元Dupixent，不过该药物的安全性关键细节仍然未知。
参考来源：From Pfizer to Argenx: A look at potential blockbusters awaiting FDA decisions this year
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