大家都知道，血小板对人体的止血功能尤为重要，在血管收到创伤后，填补缺损部位，参与止血、凝血过程。当人体的血小板数有中度或重度减少时,患者的伤口就难于愈合，全身各处容易出现出血症状，甚至可能会发生严重甚至危及生命的大出血。除此之外，血小板减少症也包含了血小板无法发挥正常功能的疾病，主要有免疫性血小板减少症(ITP)、慢性肝病成人患者的血小板减少症(CLD)、治疗肿瘤化疗引起的血小板减少症(CIT)、血栓性血小板减少紫癜症等。其中，ITP、CLD属于较严重的血小板减少症，具有较高的自发性出血,甚至危及生命。
免疫性血小板减少症(ITP)，又称特发性血小板减少性紫癜，是一种严重且罕见的自身免疫性疾病，主要是因为体内免疫系统功能异常，攻击自身血小板造成大量破坏所致，其主要特征为血液中血小板计数低、血小板生成受损，导致血液循环中血小板数量失衡，难以维持正常的止血、凝血功能，表现为出血倾向。ITP患者多见为皮下、黏膜出血，形成红色的出血点或紫色的瘀斑，鼻出血、牙龈出血、月经量过多等，严重者可发生内脏出血甚至颅内出血，甚至因此致命。该病没有传染性，治愈后有复发的可能性，且有遗传倾向。
血小板生成素受体激动剂(TPO-R)是目前欧美国家对血小板减少症的常规治疗药物,而罗米司亭（商品名：Nplate，通用名：romiplostim）是一种第二代TPO-R药物,也是FDA批准的首个升血小板药物,每周一次的皮下注射,模仿人体的天然TPO，特别针对提高患者体内血小板数量，有临床研究数据表明,罗米司亭Nplate(romiplostim)可有效降低出血事件的频率和严重程度,帮助患者维持血小板计数在安全范围内。在香港济民药业的帮助下，已经有不少患者开始使用该药物。
截至目前，罗米司亭Nplate(romiplostim)已在全球69个国家和地区获批上市，获批的适应症包括对其他药物或手术治疗不佳的ITP成人患者，ITP持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者等等。2019年11月，美国FDA还授予了罗米司亭治疗再生障碍性贫血的孤儿药资格。
临床上免疫性血小板减少症（ITP）患者的主要治疗策略是什么？
免疫性血小板减少症（ITP）患者治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水平,降低出血风险、改善症状。临床上 ITP一线采用糖皮质激素或注射球蛋白等方式，但激素类长期使用副作用大（如骨质疏松等），且超过半数的患者治疗无效或者会复发；40% 患者会转入二线 ITP 用药。二线疗法主要包括各类免疫制剂、血小板生成素受体（TPO-R）激动剂和脾切除等方案，治疗机制为TPO-R 激动剂（TRA）与细胞膜上的 TPO 受体（跨膜区）结合后，激活信号转导通路，刺激人骨髓祖细胞向巨核细胞的分化和增殖，促进巨核细胞成熟，从而增加血小板的生成。但很可惜的是,这些患者尤其儿科患者的治疗选择非常少,包括一些难治性的患者,几乎没有可以有效使用的药物。
罗米司亭获批上市后为这类患者带来了新的希望。有临床研究数据表明，该药可有效降低出血事件的频率和严重程度，帮助患者维持血小板计数在安全范围内。希望将来有越来越多的安全有效的药物与我们见面，一同攻克疾病难关，为医护人员和患者带来福音。
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