近日，BioMarin Pharmaceutical宣布Voxzogo（vosoritide）注射剂获得欧盟委员会的批准，用于治疗从2岁到生长板关闭的儿童软骨发育不全。
Voxzogo（vosoritide）是欧洲批准用于治疗儿童软骨发育不全的第1种药物。
批准是基于 Voxzogo的临床开发计划的全部，这是在欧洲药品管理局药物咨询机构最近发表积极意见之后批准的。
全球性III期研究共入组了121例年龄在5-14岁、生长板依然开放的软骨发育不全症儿童患者，评估了vosoritide与安慰剂的疗效和安全性。这些患者在进入III期研究之前，至少完成了6个月的基线研究，以确定其各自的基线生长速度。
在III期研究中，患者随机分配，接受为期52周的vosoritide（15ug/kg/天）或安慰剂治疗。主要终点是，与安慰剂相比，vosoritide治疗的儿童在为期一年治疗期间生长速度相对基线的变化。
结果显示，研究达到了主要终点：治疗一年后，经安慰剂校正，vosoritide治疗的生长速度相对基线的变化为1.6厘米/年（p＜0.0001）。该结果与所研究的广大患者群体中的结果一致。研究中，vosoritide的一般耐受性良好，无临床上显著的血压下降。
软骨发育不全症（achondroplasia）是人类中最常见的不成比例的身材矮小（侏儒症的常见亚型），其特征是软骨内骨化减慢，导致长骨、脊柱、面部和颅底不成比例的短小和结构紊乱。这种情况是由成纤维细胞生长因子受体3基因（FGFR3）突变引起的，FGFR3是骨生长的负调节因子。
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