IDH1突变胆管癌靶向新药! TIBSOVO(ivosidenib)获FDA批准新适应症

   施维雅（Servier Pharmaceuticals）公司于2021年8月25日宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 批准 TIBSOVO®（ivosidenib 片剂）用于治疗既往接受过治疗，且通过FDA 批准的测试检测到的具有IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌的成年患者。

   TIBSOVO是第一个也是唯一一个被批准用于先前治疗过的 IDH1 突变胆管癌患者的靶向治疗。在美国，TIBSOVO还被批准作为单药疗法，用于治疗IDH1突变的复发性或难治性急性髓性白血病(AML)成人患者，以及≥75岁或有合并症妨碍使用强化诱导化疗的新发IDH1突变AML成人患者。

   TIBSOVO的补充新药申请(sNDA)获得了优先审查，这加快了审查时间表，通常用于可能在治疗方面提供重大进展或可能在没有适当治疗的情况下提供治疗的药物。

   研究方案规定，随机分配到安慰剂组的患者可以在疾病进展时过渡到TIBSOVO组，安慰剂组中有很高比例的患者(70.5%)过渡到TIBSOVO组。研究还显示，与随机分配到安慰剂组的患者相比，随机分配到TIBSOVO组的患者总体生存期(OS)的关键次要终点更有利；但是未达到统计学意义。1 OS结果基于OS的最终分析(基于PFS最终分析后16个月发生的150例事件)。TIBSOVO的中位OS (95% CI)为10.3 (7.8，12.4)个月；而安慰剂为7.5 (4.8，11.1)个月，未进行交叉调整。

   研究中观察到的安全性特征与先前公布的数据一致。最常见的不良反应(≥15%)的胆管癌患者表现为乏力、恶心、腹痛、腹泻、咳嗽、食欲减退、腹水、呕吐、贫血和皮疹。

   先前治疗过的IDH1突变胆管癌的推荐TIBSOVO剂量为每天一次口服500mg，可与或不与食物同服，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。

   胆管癌是一种罕见的、侵袭性的肝内外胆管癌。据估计，美国每年有8000人被诊断为胆管癌。然而，这些病例的实际数量可能更高，因为胆管癌可能难以诊断，并可能被错误归类为其他类型的癌症。

   而高达20%的胆管癌病例发生IDH1突变，且与预后无关。在TIBSOVO批准之前，没有批准的针对IDH1突变胆管癌的靶向治疗，且在晚期情况下可选择的化疗方案有限。基于吉西他滨（Gemcitabine）的化疗常被推荐用于新诊断的晚期或转移性疾病。如今，这一批准给胆管癌群体带来了新的希望。

参考来源：Servier Announces FDA Approval of TIBSOVO® (ivosidenib tablets) in IDH1-Mutated Cholangiocarcinoma

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