2021年8月19日,百时美施贵宝宣布欧盟委员会 (EC) 已授予Abecma（idecabtagene vicleucel；ide-cel）有条件的营销授权，这是一种首创的B细胞成熟抗原 (BCMA) 导向的嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞免疫疗法，用于治疗复发性和难治性多发性骨髓瘤成年患者，这些患者之前至少接受过三种疗法，包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂 和抗 CD38 抗体，并在最后一次治疗中显示疾病进展。
Abecma是第一个也是唯一一个获批的CAR T细胞疗法，用于识别和结合 BCMA，BCMA 是一种几乎普遍表达在多发性骨髓瘤癌细胞上的蛋白质，导致表达 BCMA 的细胞死亡。 Abecma 通过单次输注目标剂量为 420 x 106 CAR 阳性活T细胞，范围为 260 至 500 x 106 CAR 阳性活T细胞。 Abecma 已获准在所有欧盟 (EU) 成员国使用。但集中营销授权不包括在英国（英格兰、苏格兰和威尔士）的批准。
Abecma的疗效基于关键 KarMMa 研究的结果，其中 128 名复发性和难治性多发性骨髓瘤患者接受了至少三种先前的治疗，包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗 CD38 抗体，并且对最后一个治疗方案是用 Abecma 治疗。
在该研究中，总体缓解率 (ORR) 为 73%（95% CI：66-81），33% 的患者达到完全缓解（CR；95% CI：25-41）。起效迅速，起效时间中位数为 1 个月。此外，缓解是持久的，达到 CR 的患者的中位缓解持续时间为 10.6 个月（95% CI：8.0 – 11.4）和 23 个月（95% CI：11.4 – 23.3）。
在KarMMa 和 CRB-401 研究中对 184 名接受 Abecma 治疗的患者进行的汇总安全性分析中，81% 的患者发生了细胞因子释放综合征 (CRS)，使用 Lee 分级系统，5.4% 的患者发生了 3 级 CRS患者。报告了 1 例致命（5 级）CRS。 CRS 发作的中位时间为 1 天（范围：1-17 天），CRS 的中位持续时间为 5 天（范围：1-63 天）。在 KarMMa 研究中，128 名接受 Abecma 的患者中有 18% 的患者发生了任何级别的神经毒性 (NT)，其中 3.1% 的患者发生了 3 级事件，没有发生 4 级或 5 级事件。 NT 发作的中位时间为两天（范围：1-10 天），中位持续时间为三天（范围：1-26 天）。
汇总安全性分析中最常见 (>20%) 的不良反应包括中性粒细胞减少、CRS、贫血、血小板减少、感染 - 病原体未指定、白细胞减少、疲劳、腹泻、低钾血症、低磷血症、恶心、淋巴细胞减少、发热、咳嗽、低钙血症、感染- 病毒性、头痛、低镁血症、上呼吸道感染、关节痛和外周水肿。
Abecma是唯一被批准用于多发性骨髓瘤的细胞疗法，其批准是基于在全球(包括五个欧洲国家)对患者进行的关键KarMMa试验，该试验证明了快速、深度和持久的反应以及充分理解和可预测的安全性特征。该药的获批为有需要的多发性骨髓瘤患者提供了一种创新选择。
参考来源：
Bristol Myers Squibb Receives European Commission Approval for Abecma (Idecabtagene Vicleucel), the First Anti-BCMA CAR T Cell Therapy for Relapsed and Refractory Multiple Myeloma
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