近日，英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）已决定推荐诺华Rydapt（midostaurin）用于治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症、伴有相关血液肿瘤或肥大细胞白血病的系统性肥大细胞增多症（统称为AdvSM）。
获得NICE推荐后，Rydapt成为了英国第一种也是唯一一种获得许可的AdvSM治疗方法，此前该药物已被证明可以为患有该疾病的成年人提供治疗益处。英国患者以前在临床上的治疗选择只能改善症状，而此次获批的Rydapt则是一种可以抑制KIT信号传导、细胞增殖和组胺释放以及诱导肥大细胞凋亡的靶向治疗方法。
Rydapt（midostaurin）是一种口服的多激酶抑制剂胶囊，含有25mg剂量的midostaurin。患者服用后，该药物可抑制包括Flt3在内的多种调控细胞生长的关键激酶，进而干扰患者体内癌细胞生长与增殖。
根据今年1月发表在《新英格兰医学杂志》上的试验结果显示，Rydapt可抑制推动肥大细胞增多症疾病进展的KIT D816V。
试验数据显示，Rydapt组患者的总体响应率为60%，其中45%的患者出现了至少一个肥大相关性器官损害的完全消退。Rydapt组患者的中位总生存期为28.7个月，中位无进展生存期为14.1个月。安全性方面，56%Rydapt组的患者因药物毒性而减小了剂量，但这些患者中32%可再次将剂量增加至试验开始时的水平。Rydapt最常见的不良反应是低级别的恶心、呕吐和腹泻。
值得注意的是，2017年4月，美国食品和药品监督管理局（FDA）批准Rydapt与化疗疗法联合使用，治疗新确诊的、有特定基因突变FLT3的急性髓系白血病成年患者，这也使得Rydapt当时成为了美国首个与化疗疗法联合用于治疗急性髓系白血病的靶向药物。
批准是基于717例以前未经治疗的FLT3+AML患者的随机双盲安慰剂对照试验。该试验将患者随机分组，在每次诱导和巩固化疗周期的第8-21天口服安慰剂或50mgmidostaurin，每日两次，然后连续每日服用midostaurin达12个周期。与安慰剂组相比，接受midostaurin的患者的总生存（OS）有统计学意义的显著改善。
与其他急性骨髓性白血病患者相比，FLT3基因突变的患者复发的可能性更高，生存率也更低。以往的治疗选择有限的情况下，由诺华研发的Rydapt改变了这一临床现状。
此外，FDA还批准了该药物用于治疗罕见血液疾病侵袭性全身性肥大细胞增多症。此前，FDA还曾授予Rydapt上市申请优先审评资格、快速通道审评资格（用于肥大细胞增多症）及突破性疗法制定（用于急性髓系白血病）。
参考来源：NICE recommends Novartis’ Rydapt for AdvSM treatment
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