辉瑞（Pfizer）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准口服JAK抑制剂Xeljanz（tofacitinib，托法替尼），用于年龄≥2岁、对先前疾病修饰抗风湿药物（DMARD）治疗应答不足的儿童和青少年患者，治疗活动性多关节型幼年特发性关节炎（pcJIA）和幼年银屑病关节炎（PsA）。此次批准包括Xeljanz的2种剂型，一种是片剂，另一种是口服溶液，根据体重给药。
此外，欧盟委员会（EC）还批准了Xeljanz缓释11mg每日一次片剂，用于治疗对甲氨蝶呤（MTX）或其他DMARD应答不足或不耐受的活动性PsA成人患者。这种每日一次的治疗，是目前已批准的Xeljanz 5mg每日2次治疗PsA方案的替代方案。
Xeljanz的活性药物成分为tofacitinib（托法替尼），这是一种口服JAK抑制剂，可选择性抑制JAK激酶，阻断JAK/STAT通路，该信号通路是一条由细胞因子刺激的信号转导通路，参与细胞的增殖、分化、凋亡以及免疫调节等许多重要的生物学过程。
pcJIA和幼年型PsA适应症的批准，基于对pcJIA患者和其他JIA亚型（包括幼年型PsA）患者开展的一项关键3期临床研究的结果。
该研究包括2个治疗期：一个18周开放标签、导入期（包括225例患者），之后是一个26周双盲、安慰剂对照、随机、撤药期（包括173例患者），总的周期为44周。该研究评估了Xeljanz作为5mg片剂或作为1mg/mL口服溶液（体重＜40公斤的患者服用口服溶液）每日给药2次的疗效和安全性，以及患者的偏好性。
结果显示，该研究达到了主要终点：导入期结束时实现JIA ACR30缓解的患者中，在第44周，与安慰剂组（55%，n/N=47/85）相比，Xeljanz组（31%，n/N=27/88）发生疾病耀斑（急性加重）的患者比例在统计学上显著降低（p=0.0007）。幼年型PsA亚型患者的疗效与pcJIA患者的疗效一致。该研究中，疾病耀斑定义为：随机化后，JIA ACR核心集6个变量中至少3个恶化≥30%、剩余JIA核心缓解变量中没有一项改善≥30%。总体而言，pcJIA患者和幼年PsA患者的药物不良反应类型与Xeljanz已知的安全性特征一致。
Xeljanz（tofacitinib，托法替尼）获批适应症：
Xeljanz是欧洲第一个也是唯一一个被批准用于治疗多关节型JIA和幼年型PsA的JAK抑制剂，该药在欧盟已获批4个适应症，是所有JAK抑制剂中最多的，包括：（1）中度至重度活动性类风湿性关节炎（RA）成人患者；（2）活动性银屑病关节炎（PsA）成人患者；（3）中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成人患者；（4）2岁及以上活动性多关节型幼年特发性关节炎（pcJIA）和幼年型PsA患者。
在美国，Xeljanz于2012年获批，该药每日口服2次，已被批准4个适应症：（1）治疗中度至重度活动性类风湿性关节炎（RA）成人患者；（2）治疗活动性银屑病关节炎（PsA）成人患者；（3）治疗中度至重度溃疡性结肠炎（UC）成人患者；（4）治疗≥2岁、有活动性多关节病程的幼年特发性关节炎（pcJIA）儿童和青少年患者。
在中国，Xeljanz于2017年3月获批上市，用于对MTX治疗缓解不足或不能耐受的中度至重度活动性RA成人患者的治疗。Xeljanz可与MTX或其他非生物类DMARD联合用药，该药获批的推荐剂量为5mg，每天口服2次，与食物或不与食物同服。此次批准，使Xeljanz成为中国市场治疗类风湿性关节炎（RA）的首个JAK抑制剂。
原文出处：XELJANZ® (tofacitinib citrate) Receives Marketing Authorization in the European Union for the Treatment of Active Polyarticular Juvenile Idiopathic Arthritis and Juvenile Psoriatic Arthritis
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