近日，Agios制药公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已受理mitapivat的新药申请（NDA）并授予了优先审查，该药用于治疗丙酮酸激酶缺乏症（PKD）成人患者。
mitapivat是一款在研的首创（first-in-class）、口服、小分子变构激活剂，针对野生型和各种突变PKR酶均具有活性。
如果获得批准，mitapivat将成为治疗PKD的第一款疾病修正疗法（DMT）。
mitapivat的监管申请是基于2项关键3期临床研究（ACTIVATE，ACTIVATE-T）的结果。ACTIVATE研究在未接受定期输血的PKD成人患者中开展，结果显示，研究达到了主要终点：mitapivat治疗组有40%的患者实现了血红蛋白缓解（定义为血红蛋白从基线水平持续增加≥1.5 g/dL），而安慰剂组为0（双侧p＜0.0001）。
ACTIVATE-T研究在接受定期输血的PKD成人患者中开展，结果显示：在24周固定剂量期，37%（n=10）的患者实现输血负担与个体历史输血负担相比减少≥33%（单侧p=0.0002），有22%（n=6）的患者没有输血。2项研究中，mitapivat的安全性与先前报告的数据一致。
mitapivat作用机制
根据ACTIVATE和ACTIVATE-T 3期试验的结果，mitapivat有潜力对PKD患者产生有意义的影响。目前，PKD的治疗选择非常有限，mitapivat已被证明了对PKD患者的潜在临床益处，不论其输血负担如何。
2项研究数据的全面分析（包括患者报告结果[PRO]）于最近在欧洲血液学协会（EHA）在线会议上公布。目前，Agios公司正在针对先前参加了ACTIVATE研究或ACTIVATE-T研究的PKD成人患者开展一项扩展研究，以评估mitapivat治疗的长期安全性、耐受性和疗效。
什么是丙酮酸激酶缺乏症（PKD）？可能会引起哪些并发症？
丙酮酸激酶缺乏症（PKD）是一种罕见的遗传性疾病，表现为慢性溶血性贫血，即红细胞加速破坏。PKR基因的遗传突变导致红细胞内细胞能量的缺乏，表现为丙酮酸激酶（PK）酶活性降低、三磷酸腺苷（ATP）水平下降和上游代谢物（包括2,3-DPG[2,3-二磷酸甘油酯]）的积累。
丙酮酸激酶缺乏症（PKD）
PKD可引起严重的并发症，包括胆结石、肺动脉高压、髓外造血、骨质疏松和铁超载及其后遗症，无论贫血程度或输血负担如何，都可能发生。PKD也会导致生活质量问题，包括工作和学校活动、社会生活和情绪健康方面的挑战。
当前的PKD治疗策略，包括红细胞输注和脾切除术，都与短期和长期风险有关，包括铁超载、血凝块和感染风险增加。目前尚无批准的PKD疗法。
原文出处：Agios Announces FDA Acceptance and Priority Review of New Drug Application for Mitapivat for Treatment of Adults with Pyruvate Kinase Deficiency
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